Wskazania kliniczne do stosowania leku FANHDI

FANHDI jest produktem leczniczym zawierającym zespół ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII i ludzkiego czynnika von Willebranda, dostępnym w trzech mocach: 250 j.m. FVIII + 300 j.m. VWF, 500 j.m. FVIII + 600 j.m. VWF oraz 1000 j.m. FVIII + 1200 j.m. VWF. Lek ten ma zastosowanie w kilku precyzyjnie określonych wskazaniach klinicznych, które obejmują zaburzenia krzepnięcia krwi związane z niedoborem czynników VIII oraz von Willebranda.¹

Hemofilia A (wrodzony niedobór ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia)

Podstawowym wskazaniem do stosowania produktu FANHDI jest hemofilia A, czyli wrodzony niedobór ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia. W tym schorzeniu lek stosuje się zarówno w celach profilaktycznych (zapobiegawczych), jak i w aktywnym leczeniu występujących krwawień. Terapia koncentratem czynnika VIII pozwala na skuteczne kontrolowanie epizodów krwotocznych i zapobieganie im u pacjentów z tą chorobą.²

Choroba von Willebranda (VWD)

Kolejnym istotnym wskazaniem do stosowania leku FANHDI jest choroba von Willebranda (VWD). W tym przypadku lek znajduje zastosowanie w zapobieganiu oraz opanowywaniu krwawień, włączając w to krwawienia występujące podczas zabiegów chirurgicznych. Należy jednak podkreślić, że FANHDI w chorobie von Willebranda powinien być stosowany wyłącznie w sytuacjach, gdy leczenie desmopresyną (DDAVP) jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Oznacza to, że lek ten stanowi alternatywną opcję terapeutyczną dla pacjentów, u których standardowa terapia pierwszego rzutu nie przynosi zadowalających efektów lub nie może być zastosowana.³

Nabyty niedobór ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia

FANHDI znajduje również zastosowanie w leczeniu nabytego niedoboru ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia. W przeciwieństwie do hemofilii A, która jest zaburzeniem wrodzonym, nabyty niedobór czynnika VIII występuje wtórnie do innych stanów patologicznych lub jako izolowane zaburzenie autoimmunologiczne. W tym przypadku FANHDI stanowi opcję terapeutyczną pozwalającą na uzupełnienie brakującego czynnika krzepnięcia i opanowanie objawów krwotocznych.⁴

Postacie farmaceutyczne i dostępne moce leku FANHDI

FANHDI dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji. Po rekonstytucji powstaje roztwór, który może być podawany dożylnie. Produkt występuje w trzech różnych mocach, co umożliwia indywidualne dostosowanie dawki do potrzeb pacjenta oraz rodzaju i nasilenia zaburzeń krzepnięcia.⁵

Każda fiolka FANHDI zawiera proszek, który należy rozpuścić w 10 ml wody do wstrzykiwań. Produkt posiada ściśle kontrolowaną aktywność specyficzną, która wynosi od 2,5 j.m. do 10 j.m. FVIII:C/mg białka, w zależności od wielkości opakowania. Aktywność czynnika VIII jest oznaczana metodą chromogenną, zgodnie z wymogami Farmakopei Europejskiej, natomiast aktywność czynnika von Willebranda jest określana na podstawie aktywności kofaktora rystocetyny (VWF:RCo) według Międzynarodowego Standardu dla koncentratów czynnika von Willebranda (WHO).⁶

Okoliczności zalecania leku FANHDI pacjentom

Profilaktyka krwawień

Lek FANHDI powinien być zalecany pacjentom z hemofilią A w ramach profilaktyki krwawień, która jest standardem postępowania w ciężkiej postaci choroby. Regularne podawanie tego preparatu pozwala utrzymać poziom czynnika VIII na poziomie zapobiegającym spontanicznym krwawieniom, zwłaszcza do stawów, które mogą prowadzić do trwałych uszkodzeń i niepełnosprawności. Zalecenie profilaktycznego stosowania FANHDI jest szczególnie istotne u dzieci i młodzieży, u których wczesne wdrożenie profilaktyki może zapobiec rozwojowi artropatii hemofilowej.⁷

Opanowywanie aktywnych krwawień

W przypadku wystąpienia aktywnego krwawienia u pacjentów z hemofilią A lub chorobą von Willebranda, lek FANHDI powinien być zalecany jako środek terapeutyczny do opanowania krwotoku. Dawkowanie należy dostosować do ciężkości krwawienia, masy ciała pacjenta oraz stopnia niedoboru czynnika krzepnięcia. W sytuacjach zagrażających życiu, takich jak krwawienia do ośrodkowego układu nerwowego czy krwotoki z przewodu pokarmowego, konieczne jest szybkie podanie odpowiedniej dawki leku w celu natychmiastowego podniesienia poziomu czynnika VIII lub VWF.⁸

Przygotowanie do zabiegów chirurgicznych

FANHDI powinien być zalecany pacjentom z hemofilią A lub chorobą von Willebranda przed planowanymi zabiegami chirurgicznymi. W takich przypadkach lek podaje się profilaktycznie przed operacją oraz w okresie pooperacyjnym, aby zapewnić hemostazę i zminimalizować ryzyko powikłań krwotocznych. Schemat dawkowania i czas trwania terapii zależą od rodzaju zabiegu (duży czy mały), stanu klinicznego pacjenta oraz wyników monitorowania poziomów czynników krzepnięcia.⁹

Nieskuteczność lub przeciwwskazania do stosowania desmopresyny

W chorobie von Willebranda FANHDI powinien być zalecany jako lek drugiego rzutu, gdy leczenie desmopresyną (DDAVP) okazuje się nieskuteczne lub jest przeciwwskazane. Desmopresyna jest lekiem z wyboru w leczeniu łagodnych postaci choroby von Willebranda (głównie typ 1), jednak w cięższych postaciach (typ 2B, 2N, 3) lub przy braku odpowiedzi na DDAVP, konieczne jest zastosowanie koncentratów zawierających czynnik von Willebranda, takich jak FANHDI. Podobnie, gdy występują przeciwwskazania do stosowania desmopresyny (np. choroba wieńcowa, padaczka, ciąża), FANHDI stanowi alternatywną opcję terapeutyczną.¹⁰

Nabyty niedobór czynnika VIII

FANHDI należy zalecać pacjentom z nabytym niedoborem czynnika VIII, który może wystąpić w przebiegu chorób autoimmunologicznych, nowotworów złośliwych, po porodzie lub jako reakcja polekowa. W takich przypadkach, oprócz leczenia przyczynowego (np. immunosupresji), konieczne może być suplementowanie czynnika VIII za pomocą koncentratu, jakim jest FANHDI, szczególnie w przypadku aktywnych krwawień zagrażających życiu lub zdrowiu pacjenta.¹¹