nabyty niedobór ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia
Wskazanie
Nabyty niedobór ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia, nazywany również nabytą hemofilią A, to rzadkie schorzenie autoimmunologiczne, w którym układ odpornościowy pacjenta wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu czynnikowi VIII. W przeciwieństwie do wrodzonej hemofilii A, która jest zaburzeniem genetycznym, postać nabyta występuje u osób bez wcześniejszej historii zaburzeń krzepnięcia, najczęściej u osób starszych (mediana wieku 60-70 lat) oraz u kobiet w okresie okołoporodowym.
Klinicznie nabyty niedobór czynnika VIII objawia się nagłymi, często rozległymi krwawieniami do mięśni, tkanek miękkich, przewodu pokarmowego lub dróg moczowych. Charakterystyczne są również duże podskórne wylewy krwawe. Diagnostyka opiera się na stwierdzeniu wydłużonego czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji (APTT), obniżonego poziomu czynnika VIII oraz obecności krążącego inhibitora (przeciwciała) skierowanego przeciwko czynnikowi VIII.
W leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII stosuje się dwie równoległe strategie: kontrolę krwawień oraz eliminację inhibitora. Do zatrzymania aktywnych krwawień wykorzystuje się koncentraty omijające inhibitor, takie jak rekombinowany aktywowany czynnik VII (NovoSeven) lub koncentrat aktywowanych czynników zespołu protrombiny (FEIBA). W przypadkach łagodniejszych krwawień można zastosować desmopresyna (Minirin). Stosuje się również rekombinowane i osoczopochodne koncentraty czynnika VIII (Advate, Kogenate, Nuwiq), choć ich skuteczność może być ograniczona przez obecność inhibitora.
Leczenie immunosupresyjne mające na celu eliminację inhibitora obejmuje zazwyczaj kortykosteroidy (Encorton, Metypred) stosowane samodzielnie lub w połączeniu z cyklofosfamidem (Endoxan). W przypadkach opornych na standardową terapię wykorzystuje się rytuksymab (MabThera), mykofenolan mofetylu (CellCept) lub cyklosporynę (Sandimmun). W niektórych ośrodkach stosuje się również dożylne immunoglobuliny (Kiovig, Privigen) lub plazmaferezę immunoadsorpcyjną.
Największe trudności w leczeniu pacjentów z nabytym niedoborem czynnika VIII obejmują opóźnienie w rozpoznaniu (ze względu na rzadkość schorzenia), dużą częstość poważnych powikłań krwotocznych (śmiertelność sięga 10-20%), wysokie koszty leczenia koncentratami czynników omijających oraz długotrwałą immunosupresję, która szczególnie u osób starszych może prowadzić do poważnych powikłań infekcyjnych. Dodatkowo, nawet po skutecznej eliminacji inhibitora, u około 20% pacjentów dochodzi do nawrotu choroby, co wymaga ponownego wprowadzenia leczenia immunosupresyjnego.
Lista leków z tym wskazaniem
-
FANHDI – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 50 j.m./ml; 500 j.m. + 60 j.m./ml; 600 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz ludzkiego czynnika von Willebranda, pozyskiwanych z osocza dawców. Dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań oraz infuzji. Stosuje się go w celu zapobiegania i leczenia krwawień u osób z hemofilią A oraz u pacjentów z chorobą von Willebranda, zwłaszcza gdy leczenie desmopresyną jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Preparat jest także używany w leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII krzepnięcia.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
FANHDI – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 100 j.m./ml; 1000 j.m. + 120 j.m./ml; 1200 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz czynnika von Willebranda w formie proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Służy do zapobiegania i leczenia krwawień u osób z hemofilią A oraz z chorobą von Willebranda, szczególnie gdy leczenie innymi metodami jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Może być także stosowany w leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII. Preparat pochodzi z osocza ludzkiego i dostępny jest w różnych dawkach dostosowanych do potrzeb pacjenta.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku