hemofilia A
Wskazanie
Hemofilia A to wrodzona skaza krwotoczna spowodowana niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Stanowi około 80-85% wszystkich przypadków hemofilii. Choroba dziedziczy się recesywnie, sprzężona z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie mężczyzn, podczas gdy kobiety są zwykle bezobjawowymi nosicielkami. Nasilenie objawów zależy od poziomu aktywności czynnika VIII we krwi, co determinuje klasyfikację choroby jako ciężka (<1%), umiarkowana (1-5%) lub łagodna (5-40%).
Podstawowym objawem hemofilii A są krwawienia do stawów (hemartrozy), mięśni oraz przedłużone krwawienia po urazach lub zabiegach. Powtarzające się krwawienia dostawowe prowadzą do artropatii hemofilowej, powodującej przewlekły ból i ograniczenie ruchomości. W ciężkich przypadkach mogą wystąpić samoistne krwawienia wewnętrzne, które stanowią zagrożenie życia, szczególnie krwawienia śródczaszkowe.
Leczenie hemofilii A opiera się na substytucji brakującego czynnika VIII. W Polsce dostępne są koncentraty rekombinowanego czynnika VIII (np. Advate, Afstyla, Elocta, Nuwiq, Adynovi) oraz koncentraty osoczopochodne (np. Immunate, Octanate). W leczeniu profilaktycznym stosuje się również emicizumab (Hemlibra) – przeciwciało monoklonalne naśladujące działanie czynnika VIII. U pacjentów z łagodną postacią choroby można stosować desmopresynę (Minirin), która zwiększa uwalnianie endogennego czynnika VIII.
Głównym wyzwaniem w leczeniu hemofilii A jest rozwój inhibitorów (przeciwciał neutralizujących) przeciwko czynnikowi VIII, co występuje u około 20-30% pacjentów z ciężką postacią choroby. W takiej sytuacji standardowa terapia substytucyjna staje się nieskuteczna. U pacjentów z inhibitorem stosuje się tzw. czynniki omijające: rekombinowany czynnik VIIa (NovoSeven) lub koncentrat aktywowanych czynników zespołu protrombiny (FEIBA). Alternatywą jest indukcja immunotolerancji, polegająca na regularnym podawaniu wysokich dawek czynnika VIII w celu eliminacji inhibitora.
Inne trudności w leczeniu obejmują zapewnienie odpowiedniej profilaktyki krwawień, która wymaga regularnych dożylnych wstrzyknięć czynnika, co jest szczególnie problematyczne u małych dzieci. Dostęp do nowoczesnych terapii bywa ograniczony ze względu na wysokie koszty. Istotnym problemem pozostaje również leczenie i rehabilitacja pacjentów z rozwinięta artropatią hemofilową, które wymaga multidyscyplinarnego podejścia z udziałem hematologów, ortopedów i fizjoterapeutów.
Lista leków z tym wskazaniem
-
FANHDI – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 50 j.m./ml; 500 j.m. + 60 j.m./ml; 600 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz ludzkiego czynnika von Willebranda, pozyskiwanych z osocza dawców. Dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań oraz infuzji. Stosuje się go w celu zapobiegania i leczenia krwawień u osób z hemofilią A oraz u pacjentów z chorobą von Willebranda, zwłaszcza gdy leczenie desmopresyną jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Preparat jest także używany w leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII krzepnięcia.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Emoclot – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 500 j.m.
Produkt leczniczy zawiera ludzki VIII czynnik krzepnięcia krwi w postaci proszku oraz rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji. Po rekonstytucji zawiera 500 lub 1000 j.m. czynnika VIII oraz ludzki czynnik von Willebranda jako kofaktor. Stosowany jest w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A oraz z nabytym niedoborem czynnika VIII. Nie jest przeznaczony do leczenia choroby von Willebranda.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Haemoctin 500 – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j.m.
Produkt zawiera ludzki VIII czynnik krzepnięcia krwi, pozyskiwany z osocza dawców. Dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań w różnych dawkach aktywności. Stosowany jest do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią A, czyli wrodzonym niedoborem czynnika VIII. Nie jest odpowiedni do leczenia choroby von Willebranda, gdyż nie zawiera czynnika von Willebranda w ilościach farmakologicznie skutecznych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Haemoctin 250 – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 250 j.m.
Produkt zawiera ludzki VIII czynnik krzepnięcia krwi w dawkach 250, 500 lub 1000 j.m., uzyskany z osocza ludzkiego, oraz substancję pomocniczą zawierającą sód. Preparat jest dostępny w formie proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosuje się go w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A, czyli wrodzonym niedoborem czynnika VIII. Nie jest natomiast przeznaczony do leczenia choroby von Willebranda.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Wilate 1000 – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 1000 j.m. + 1000 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika von Willebranda (VWF) oraz ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia (FVIII), dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Jest przeznaczony do stosowania w leczeniu i profilaktyce krwawień u osób z chorobą von Willebranda oraz hemofilią A. Może być stosowany także w zapobieganiu i leczeniu krwotoków podczas zabiegów operacyjnych, gdy leczenie innymi metodami jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Substancje aktywne pochodzą z ludzkiego osocza, a preparat zawiera również substancje pomocnicze takie jak Polisorbat 80 i sód.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Emoclot – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 1000 j.m.
Produkt zawiera ludzki czynnik krzepnięcia VIII pozyskany z ludzkiego osocza, dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji. Stosuje się go w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A, zarówno wrodzoną, jak i nabytym niedoborem czynnika VIII. Produkt jest również wskazany u chorych z hemofilią, u których występują przeciwciała przeciwko czynnikowi VIII. Nie jest przeznaczony do leczenia choroby von Willebranda.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Minirin – Roztwór do wstrzykiwań – 4 mcg/ml
Roztwór do wstrzykiwań zawiera desmopresynę, syntetyczny analog hormonu wazopresyny. Lek stosuje się przede wszystkim w leczeniu moczówki prostej ośrodkowej oraz do oceny zdolności nerek do zagęszczania moczu. Ponadto wykorzystuje się go do zapewnienia hemostazy przy niewielkich zabiegach chirurgicznych u pacjentów z łagodną hemofilią A oraz chorobą von Willebranda. Produkt zawiera niewielką ilość sodu i jest dostępny w postaci przezroczystego, bezbarwnego roztworu.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Octanate LV – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 200 j.m./ml
Produkt leczniczy zawiera ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz niewielkie ilości czynnika von Willebranda, pochodzące z osocza ludzkiego dawców. Preparat dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosowany jest w leczeniu i profilaktyce krwawień u osób z hemofilią A, czyli wrodzonym niedoborem czynnika VIII. Produkt może być stosowany we wszystkich grupach wiekowych, jednak nie jest odpowiedni do leczenia choroby von Willebranda.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Pharmavate – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 50 j.m./ml
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia oraz niewielkiej ilości czynnika von Willebranda, przygotowany jako proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Powstaje z osocza pochodzącego od ludzkich dawców. Stosuje się go w leczeniu i profilaktyce krwawień u osób z hemofilią A, czyli wrodzonym niedoborem czynnika VIII. Produkt dostępny jest w różnych dawkach i przeznaczony do stosowania we wszystkich grupach wiekowych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
FANHDI – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 100 j.m./ml; 1000 j.m. + 120 j.m./ml; 1200 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz czynnika von Willebranda w formie proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Służy do zapobiegania i leczenia krwawień u osób z hemofilią A oraz z chorobą von Willebranda, szczególnie gdy leczenie innymi metodami jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Może być także stosowany w leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII. Preparat pochodzi z osocza ludzkiego i dostępny jest w różnych dawkach dostosowanych do potrzeb pacjenta.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Pharmavate – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 100 j.m./ml
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia oraz czynnika von Willebranda, pozyskiwanych z osocza ludzkiego dawcy. Dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosowany jest w leczeniu i profilaktyce krwawień u osób z hemofilią A, czyli wrodzonym niedoborem czynnika VIII. Produkt przeznaczony jest do stosowania we wszystkich grupach wiekowych, jednak nie nadaje się do leczenia choroby von Willebranda.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna