choroba von Willebranda
Wskazanie
Choroba von Willebranda (vWD) to najczęstsza wrodzona skaza krwotoczna, spowodowana niedoborem lub dysfunkcją czynnika von Willebranda (vWF) – białka osoczowego niezbędnego do prawidłowej adhezji płytek krwi i stabilizacji czynnika VIII. Występuje z częstością 1:100-1:1000 osób, przy czym objawy kliniczne obserwuje się u około 1:10000 osób. Choroba dzieli się na trzy główne typy w zależności od rodzaju defektu: typ 1 (częściowy niedobór vWF), typ 2 (defekt jakościowy, z podtypami 2A, 2B, 2M, 2N) oraz typ 3 (całkowity brak vWF).
Objawy choroby von Willebranda obejmują skłonność do krwawień śluzówkowych (krwawienia z nosa, dziąseł), nadmierne krwawienia miesiączkowe u kobiet, przedłużone krwawienia po zabiegach stomatologicznych czy chirurgicznych oraz łatwe siniaczenie. Ciężkość objawów zależy od typu choroby, przy czym typ 3 charakteryzuje się najcięższym przebiegiem, z możliwością samoistnych krwawień do stawów i mięśni.
W leczeniu choroby von Willebranda stosuje się kilka podejść terapeutycznych. W Polsce dostępne są: desmopresyna (Minirin) – syntetyczny analog wazopresyny, która zwiększa uwalnianie vWF z komórek śródbłonka i jest skuteczna głównie w typie 1; koncentraty zawierające czynnik von Willebranda (Wilnativ, Wilate, Haemoctin SDH) stosowane w cięższych postaciach choroby; koncentraty rekombinowanego vWF (Vonvendi) oraz leki wspomagające – antyfibrynolityki (Exacyl, Hemoblock), które hamują proces fibrynolizy i są pomocne przy mniejszych krwawieniach.
Największe trudności w leczeniu pacjentów z chorobą von Willebranda związane są z właściwą diagnostyką (choroba często pozostaje nierozpoznana lub jest diagnozowana z opóźnieniem), doborem odpowiedniej terapii dostosowanej do typu choroby i indywidualnej odpowiedzi pacjenta, a także zapewnieniem optymalnej opieki podczas zabiegów chirurgicznych czy porodów. Wyzwaniem pozostaje również przewidywanie ryzyka krwawień u poszczególnych pacjentów, gdyż korelacja między poziomem vWF a objawami klinicznymi nie zawsze jest oczywista. U kobiet dodatkową trudność stanowi właściwe leczenie obfitych miesiączek, które znacząco obniżają jakość życia.
Pacjenci z chorobą von Willebranda wymagają kompleksowej opieki w ośrodkach leczenia skaz krwotocznych, gdzie dostępne są specjalistyczne badania diagnostyczne oraz możliwość indywidualizacji terapii. Istotnym elementem postępowania jest również edukacja pacjentów odnośnie rozpoznawania objawów krwawienia oraz postępowania w sytuacjach nagłych.
Lista leków z tym wskazaniem
-
FANHDI – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 50 j.m./ml; 500 j.m. + 60 j.m./ml; 600 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz ludzkiego czynnika von Willebranda, pozyskiwanych z osocza dawców. Dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań oraz infuzji. Stosuje się go w celu zapobiegania i leczenia krwawień u osób z hemofilią A oraz u pacjentów z chorobą von Willebranda, zwłaszcza gdy leczenie desmopresyną jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Preparat jest także używany w leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII krzepnięcia.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Wilate 1000 – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 1000 j.m. + 1000 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika von Willebranda (VWF) oraz ludzkiego VIII czynnika krzepnięcia (FVIII), dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Jest przeznaczony do stosowania w leczeniu i profilaktyce krwawień u osób z chorobą von Willebranda oraz hemofilią A. Może być stosowany także w zapobieganiu i leczeniu krwotoków podczas zabiegów operacyjnych, gdy leczenie innymi metodami jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Substancje aktywne pochodzą z ludzkiego osocza, a preparat zawiera również substancje pomocnicze takie jak Polisorbat 80 i sód.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Minirin – Roztwór do wstrzykiwań – 4 mcg/ml
Roztwór do wstrzykiwań zawiera desmopresynę, syntetyczny analog hormonu wazopresyny. Lek stosuje się przede wszystkim w leczeniu moczówki prostej ośrodkowej oraz do oceny zdolności nerek do zagęszczania moczu. Ponadto wykorzystuje się go do zapewnienia hemostazy przy niewielkich zabiegach chirurgicznych u pacjentów z łagodną hemofilią A oraz chorobą von Willebranda. Produkt zawiera niewielką ilość sodu i jest dostępny w postaci przezroczystego, bezbarwnego roztworu.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Willfact 500 j.m. – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j.m./5 ml
Produkt leczniczy zawiera ludzki czynnik von Willebranda w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Po rekonstytucji roztwór zawiera około 100 j.m./ml czynnika von Willebranda oraz niewielkie ilości ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII. Preparat stosuje się u pacjentów z chorobą von Willebranda w celu zapobiegania i leczenia krwotoków, zwłaszcza gdy monoterapia desmopresyną jest nieskuteczna lub przeciwwskazana. Produkt jest odpowiedni do stosowania we wszystkich grupach wiekowych, z wyjątkiem leczenia hemofilii typu A.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Willfact 2000 j.m. – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 2000 j.m./20 ml
Produkt leczniczy zawiera ludzki czynnik von Willebranda (vWF) w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, dostępny w dawkach 500, 1000 lub 2000 j.m. Preparat zawiera także niewielką ilość czynnika VIII oraz sód jako substancję pomocniczą. Jest stosowany u pacjentów z chorobą von Willebranda (vWD) do zapobiegania i leczenia krwotoków lub krwawień związanych z zabiegami chirurgicznymi, gdy monoterapia desmopresyną jest nieskuteczna lub przeciwwskazana. Produkt może być stosowany we wszystkich grupach wiekowych, z wyłączeniem leczenia hemofilii typu A.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
FANHDI – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i infuzji – 100 j.m./ml; 1000 j.m. + 120 j.m./ml; 1200 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII oraz czynnika von Willebranda w formie proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Służy do zapobiegania i leczenia krwawień u osób z hemofilią A oraz z chorobą von Willebranda, szczególnie gdy leczenie innymi metodami jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Może być także stosowany w leczeniu nabytego niedoboru czynnika VIII. Preparat pochodzi z osocza ludzkiego i dostępny jest w różnych dawkach dostosowanych do potrzeb pacjenta.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Willfact 1000 j.m. – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 1000 j.m.
Produkt leczniczy składa się z ludzkiego czynnika von Willebranda (vWF) w postaci liofilizowanego proszku oraz rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Zawiera również ludzki czynnik krzepnięcia VIII (FVIII) w niewielkiej ilości oraz sód jako substancję pomocniczą. Jest stosowany w zapobieganiu i leczeniu krwotoków związanych z zabiegami chirurgicznymi u pacjentów z chorobą von Willebranda, gdy leczenie desmopresyną jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Preparat dostępny jest w różnych dawkach i może być używany we wszystkich grupach wiekowych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna