nabyty niedobór czynnika VIII
Wskazanie

Nabyty niedobór czynnika VIII (nabyty hemofilia A) to rzadkie schorzenie autoimmunologiczne, w którym organizm wytwarza przeciwciała (inhibitory) przeciwko własnemu czynnikowi VIII krzepnięcia. W przeciwieństwie do wrodzonej hemofilii A, nabyty niedobór czynnika VIII pojawia się u osób bez wcześniejszej historii zaburzeń krzepnięcia, najczęściej w wieku starszym (powyżej 60 roku życia).

Schorzenie to może wystąpić w przebiegu chorób autoimmunologicznych (toczeń rumieniowaty układowy, reumatoidalne zapalenie stawów), nowotworów, w okresie ciąży i połogu, a także w przebiegu niektórych infekcji. U około 50% pacjentów nie udaje się ustalić przyczyny (przypadki idiopatyczne). Objawia się nagłymi, rozległymi krwawieniami do skóry, mięśni, przewodu pokarmowego lub krwawieniami pooperacyjnymi, które są trudne do opanowania.

Leczenie nabytego niedoboru czynnika VIII obejmuje dwa główne cele: zatrzymanie aktywnego krwawienia oraz eliminację inhibitora. W przypadku aktywnego krwawienia stosuje się koncentraty omijające inhibitor, takie jak rekombinowany aktywowany czynnik VII (NovoSeven) lub koncentrat aktywowanych czynników zespołu protrombiny (FEIBA). W niektórych przypadkach skuteczne mogą być również wysokie dawki koncentratu ludzkiego czynnika VIII (Advate, Kogenate, Afstyla, Elocta).

Do eliminacji inhibitora stosuje się leczenie immunosupresyjne, najczęściej kortykosteroidy (Encorton, Medrol) w monoterapii lub w skojarzeniu z cyklofosfamidem (Endoxan). W przypadkach opornych na standardową terapię można zastosować rytuksymab (MabThera), immunoglobuliny dożylne (Kiovig, Privigen) lub plazmaferezy. Nowym lekiem stosowanym w nabytym niedoborze czynnika VIII jest emicizumab (Hemlibra).

Największe trudności w leczeniu nabytej hemofilii A wiążą się z jej nagłym początkiem i często ciężkim przebiegiem klinicznym. Opóźnienie w rozpoznaniu lub niewłaściwe leczenie może prowadzić do zgonu z powodu masywnego krwawienia. Dodatkowo, leczenie omijającymi czynnikami krzepnięcia wiąże się z ryzykiem powikłań zakrzepowych, zwłaszcza u starszych pacjentów z chorobami współistniejącymi. Terapia immunosupresyjna zwiększa ryzyko infekcji, a długotrwałe stosowanie kortykosteroidów może prowadzić do licznych działań niepożądanych. Leczenie powinno być prowadzone w ośrodkach specjalistycznych z doświadczeniem w zaburzeniach krzepnięcia.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl