Leki w grupie
„leki stosowane w hemofilii”
Leki stosowane w hemofilii to grupa preparatów mających na celu zapobieganie i leczenie krwawień u pacjentów z hemofilią – wrodzoną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem czynników krzepnięcia. Głównym celem terapii jest uzupełnienie brakujących czynników krzepnięcia oraz wspieranie procesu hemostazy.
Najważniejszą grupę leków stanowią koncentraty czynników krzepnięcia. W hemofilii A (niedobór czynnika VIII) stosuje się koncentraty rekombinowanego czynnika VIII (oktokog alfa – Advate, Kogenate, NovoEight; turoktokog alfa – NovoEight; simoktokot alfa – Nuwiq) oraz koncentraty osoczopochodnego czynnika VIII (Beriate, Immunate, Octanate). W hemofilii B (niedobór czynnika IX) stosuje się koncentraty rekombinowanego czynnika IX (nonakog alfa – BeneFIX; eftrenonakog alfa – Alprolix) oraz koncentraty osoczopochodnego czynnika IX (Berinin, Immunine).
Istotną innowacją w leczeniu hemofilii są preparaty o przedłużonym działaniu (EHL – Extended Half-Life), które zapewniają dłuższą ochronę przed krwawieniami przy rzadszych podaniach. Przykładami są: efmoroktokog alfa (Elocta), damoktokog alfa pegol (Jivi) dla hemofilii A oraz albutrepenonakog alfa (Idelvion) i eftrenonakog alfa (Alprolix) dla hemofilii B.
Przełomem w leczeniu hemofilii są leki nieoparte na czynnikach krzepnięcia. Emicizumab (Hemlibra) to bispecyficzne przeciwciało monoklonalne naśladujące działanie czynnika VIII, stosowane w hemofilii A, również u pacjentów z inhibitorem. Inne innowacyjne terapie obejmują fitusiran (wyciszający gen antytrombiny), concizumab (przeciwciało anty-TFPI) czy inhibitory szlaku białka C.
W nagłych przypadkach oraz u pacjentów z inhibitorami stosuje się koncentraty aktywowanych czynników zespołu protrombiny (aPCC) jak FEIBA oraz rekombinowany czynnik VII (eptakog alfa – NovoSeven), które omijają klasyczną kaskadę krzepnięcia.
Największą zaletą nowoczesnych terapii jest możliwość prowadzenia profilaktyki, która znacząco zmniejsza liczbę samoistnych wylewów, chroni stawy przed artropatią hemofilową i poprawia jakość życia pacjentów. Leki o przedłużonym działaniu i emicizumab (podawany podskórnie) znacząco zmniejszyły uciążliwość leczenia poprzez redukcję częstości podań.
Niebezpieczeństwa związane z terapią obejmują ryzyko powstawania inhibitorów (alloprzeciwciał neutralizujących czynnik VIII lub IX), które występują u 20-30% pacjentów z ciężką hemofilią A i 3-5% pacjentów z hemofilią B. Ponadto, istnieje teoretyczne ryzyko powikłań zakrzepowych, szczególnie przy stosowaniu leków omijających i nowych terapii, a także ryzyko reakcji alergicznych. Historycznie, koncentraty osoczopochodne wiązały się z ryzykiem przeniesienia zakażeń wirusowych, jednak współczesne metody inaktywacji wirusów praktycznie wyeliminowały to zagrożenie.
Uzupełniająco w leczeniu hemofilii stosuje się także kwas traneksamowy (Exacyl, Cyclokapron) – lek antyfibrynolityczny, który zapobiega rozpuszczaniu skrzepów, szczególnie przydatny w krwawieniach z błon śluzowych i zabiegach stomatologicznych, oraz desmopresynę (Minirin) – syntetyczny analog wazopresyny, który zwiększa uwalnianie endogennego czynnika VIII i czynnika von Willebranda, stosowany głównie w łagodnej hemofilii A.
Lista leków w tej grupie
-
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j.m. = 500 j. FEIBA
Produkt leczniczy zawiera zespół czynników krzepnięcia, w tym czynnik VIII z aktywnością omijającą inhibitor, a także czynniki II, IX, X oraz aktywowany czynnik VII. Jest stosowany w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A lub B powikłaną obecnością inhibitorów odpowiednich czynników krzepnięcia. Ponadto znajduje zastosowanie u osób bez hemofilii, które mają nabyte inhibitory czynników VIII, IX i XI. Preparat jest również używany w terapii skojarzonej w celu całkowitego wyeliminowania inhibitorów czynnika VIII.
Wskazania do stosowaniaSubstancja czynna -
Immunine 600 IU – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji – 600 j.m.
Produkt leczniczy zawiera ludzki IX czynnik krzepnięcia, pozyskiwany z osocza dawców, w ilości 600 IU w fiolce proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Preparat jest przeznaczony do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią B, czyli wrodzonym niedoborem czynnika IX. Może być stosowany u dzieci powyżej 6 roku życia oraz dorosłych. Do roztworu dodawany jest rozpuszczalnik oraz substancja pomocnicza o znanym działaniu – sód.
Wskazania do stosowaniaSubstancja czynna -
Beriate 2000 – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań / do infuzji – 2000 j.m.
Produkt leczniczy zawiera ludzki VIII czynnik krzepnięcia (FVIII) w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Jest wytwarzany z osocza ludzkich dawców i stosowany do profilaktyki oraz leczenia krwawień u pacjentów z hemofilią typu A oraz nabytym niedoborem czynnika VIII. Po sporządzeniu roztworu preparat dostarcza określoną ilość jednostek międzynarodowych czynnika VIII, niezbędnego do prawidłowego procesu krzepnięcia krwi. Preparat pomaga w kontrolowaniu i zapobieganiu krwawieniom związanym z defektem lub niedoborem tego czynnika krzepnięcia.
Wskazania do stosowaniaSubstancja czynna -
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 2 500 j. (2 500 j. FEIBA), 50 j./ml
Produkt leczniczy jest zespołem czynników krzepnięcia, w skład którego wchodzą czynniki II, IX, X (głównie nieaktywowane) oraz aktywowany czynnik VII, a także śladowe ilości antygenu koagulacyjnego czynnika VIII. Preparat jest stosowany w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u osób z hemofilią A lub B powikłaną obecnością inhibitorów czynników VIII lub IX, jak również u pacjentów z nabytymi inhibitorami tych czynników. Może być także wykorzystywany razem z koncentratem czynnika VIII w celu trwałego wyeliminowania inhibitora. Produkt dostępny jest w postaci proszku do sporządzenia roztworu do wstrzykiwań.
Wskazania do stosowaniaSubstancja czynna -
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j. (500 j. FEIBA), 50 j./ml
Produkt leczniczy zawiera zespół czynników krzepnięcia przeciw inhibitorowi czynnika VIII, w tym czynniki II, IX, X oraz aktywowany czynnik VII. Jest dostępny w formie proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A i B powikłaną obecnością inhibitorów czynników krzepnięcia. Może być również używany u osób bez hemofilii, które posiadają nabyte inhibitory czynników VIII, IX i XI.
Wskazania do stosowaniaSubstancja czynna -
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 1000 j. (1000 j. FEIBA), 50 j./ml
Produkt zawiera zespół czynników krzepnięcia, w tym czynniki II, VII, IX i X oraz przeciwciała przeciw inhibitorowi czynnika VIII. Stosowany jest w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A i B powikłaną obecnością inhibitorów czynników krzepnięcia. Wskazany jest także dla osób bez hemofilii z nabytymi inhibitorami czynników VIII, IX i XI. Preparat podaje się w postaci roztworu do wstrzykiwań po rekonstytucji liofilizowanego proszku.
Wskazania do stosowaniaSubstancja czynna