hemofilia B
Wskazanie
Hemofilia B, znana również jako choroba Christmasa, jest genetyczną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem lub nieprawidłową budową czynnika krzepnięcia IX. Jest dziedziczona w sposób recesywny, sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że chorują na nią głównie mężczyźni, a kobiety są najczęściej bezobjawowymi nosicielkami. Częstość występowania hemofilii B szacuje się na około 1:30 000 urodzeń męskich.
Objawy kliniczne hemofilii B zależą od stopnia niedoboru czynnika IX. W postaci ciężkiej (aktywność czynnika IX < 1%) występują samoistne krwawienia do stawów i mięśni. W postaci umiarkowanej (aktywność 1-5%) krwawienia pojawiają się po niewielkich urazach, a w postaci łagodnej (aktywność 5-40%) - tylko po poważniejszych urazach lub zabiegach chirurgicznych. Charakterystyczne są wylewy krwi do dużych stawów (tzw. stawy tarczowe: kolanowe, łokciowe, skokowe), które prowadzą do artropatii hemofilowej.
Leczenie hemofilii B opiera się na substytucji brakującego czynnika krzepnięcia. W Polsce stosuje się koncentraty czynnika IX, zarówno osoczopochodne jak i rekombinowane. Do najczęściej stosowanych preparatów należą: BeneFIX, Alprolix, Rixubis, Idelvion oraz Immunine. W profilaktyce krwawień stosuje się również eftrenonakog alfa (Alprolix) – rekombinowany czynnik IX o przedłużonym działaniu. Nowszą opcją terapeutyczną jest emicizumab (Hemlibra), który może być stosowany w hemofilii B z inhibitorem.
Największym wyzwaniem w leczeniu hemofilii B jest rozwój inhibitora (przeciwciał neutralizujących) przeciwko czynnikowi IX, co występuje u około 3-5% pacjentów. W takiej sytuacji standardowa terapia substytucyjna staje się nieskuteczna. W leczeniu krwawień u pacjentów z inhibitorem stosuje się czynniki omijające inhibitor, takie jak koncentrat aktywowanych czynników zespołu protrombiny (FEIBA) lub rekombinowany czynnik VIIa (NovoSeven). Innym istotnym problemem jest artropatia hemofilowa, będąca konsekwencją nawracających wylewów do stawów, która prowadzi do niepełnosprawności ruchowej.
Istotnym aspektem leczenia hemofilii B jest również kompleksowa opieka multidyscyplinarna, obejmująca regularne wizyty w ośrodkach leczenia hemofilii, rehabilitację, profilaktykę stomatologiczną oraz wsparcie psychologiczne. Coraz większe nadzieje wiąże się z terapią genową, która w przyszłości może stanowić metodę wyleczenia tej choroby.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Immunine 1200 IU – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji – 1200 j.m.
Produkt leczniczy zawiera ludzki IX czynnik krzepnięcia, pozyskiwany z osocza dawców, w dawce 1200 j.m. na fiolkę wraz z sodem jako substancją pomocniczą. Jest dostępny w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji. Stosuje się go w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią B, czyli wrodzonym niedoborem czynnika IX. Preparat jest przeznaczony dla dzieci powyżej 6 lat oraz dorosłych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Immunine 600 IU – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań lub infuzji – 600 j.m.
Produkt leczniczy zawiera ludzki IX czynnik krzepnięcia, pozyskiwany z osocza dawców, w ilości 600 IU w fiolce proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Preparat jest przeznaczony do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią B, czyli wrodzonym niedoborem czynnika IX. Może być stosowany u dzieci powyżej 6 roku życia oraz dorosłych. Do roztworu dodawany jest rozpuszczalnik oraz substancja pomocnicza o znanym działaniu – sód.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Octanine F 500 – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j.m.
Produkt leczniczy zawiera ludzki czynnik IX krzepnięcia krwi w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Po rekonstytucji zawartość czynnika IX wynosi około 100 jednostek międzynarodowych na mililitr. Lek jest stosowany do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią B, czyli wrodzonym niedoborem czynnika IX. Produkt wytwarzany jest z osocza pochodzenia ludzkiego.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Betafact 250 IU – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 250 j.m./fiolkę
Produkt leczniczy zawiera ludzki czynnik IX krzepnięcia krwi, pozyskiwany z osocza od dawców. Składa się z proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, zawierającego również sód i heparynę jako substancje pomocnicze. Stosowany jest w leczeniu oraz zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią B, czyli wrodzonym niedoborem czynnika IX. Preparat dostępny jest w różnych dawkach, dostosowanych do indywidualnych potrzeb terapeutycznych.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Betafact 500 IU – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j.m./fiolkę
Produkt zawiera ludzki czynnik IX krzepnięcia krwi w postaci proszku oraz rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Substancja czynna pozyskiwana jest z osocza dawcy, a preparat zawiera również sód i heparynę jako substancje pomocnicze. Stosuje się go w leczeniu oraz profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią B, czyli wrodzonym niedoborem czynnika IX. Preparat dostępny jest w fiolkach o różnych dawkach czynnego składnika, dostosowanych do indywidualnych potrzeb pacjenta.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Betafact 1000 IU – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 1000 j.m./fiolkę
Produkt leczniczy zawiera ludzki czynnik IX krzepnięcia krwi, pozyskany z osocza od dawców. Jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią B, czyli wrodzonym niedoborem czynnika IX. Preparat zawiera również substancje pomocnicze, takie jak sód i heparyna.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna