hemofilia A powikłana obecnością inhibitora czynnika VIII
Wskazanie
Hemofilia A powikłana obecnością inhibitora czynnika VIII to stan, w którym organizm pacjenta z hemofilią A wytwarza przeciwciała (inhibitory) neutralizujące egzogenny czynnik VIII, podawany w ramach leczenia podstawowego. Inhibitory powstają u około 25-30% pacjentów z ciężką postacią hemofilii A, zwykle w początkowym okresie leczenia (po kilku-kilkunastu ekspozycjach na czynnik VIII).
W przypadku wykrycia inhibitora, standardowe leczenie czynnikiem VIII staje się nieskuteczne. W zależności od miana inhibitora (niskie vs wysokie) stosuje się różne strategie terapeutyczne. U pacjentów z niskim mianem inhibitora (< 5 jednostek Bethesda) można próbować zwiększenia dawki czynnika VIII. Natomiast w przypadku wysokiego miana inhibitora konieczne jest zastosowanie tzw. czynników omijających inhibitor.
W Polsce dostępne są następujące preparaty stosowane w hemofilii A powikłanej inhibitorem: rekombinowany czynnik VIIa (NovoSeven), koncentrat aktywowanych czynników zespołu protrombiny (FEIBA), emicizumab (Hemlibra), a także w niektórych przypadkach świński rekombinowany czynnik VIII (Obizur). Nowszą opcją terapeutyczną jest bispecyficzne przeciwciało emicizumab, które naśladuje działanie czynnika VIII, łącząc czynnik IXa z czynnikiem X, co umożliwia obejście potrzeby stosowania czynnika VIII.
Największe trudności w leczeniu pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem to: wysokie koszty terapii (leczenie jest kilkukrotnie droższe niż standardowa terapia), trudności w uzyskaniu hemostazy podczas poważnych krwawień i zabiegów operacyjnych, częstsze powikłania krwotoczne, a także ryzyko wystąpienia powikłań zakrzepowych przy stosowaniu czynników omijających. Dodatkowo, konieczność częstych hospitalizacji i zwiększone ryzyko powikłań wpływają negatywnie na jakość życia pacjentów.
Istotnym elementem postępowania jest także próba eliminacji inhibitora poprzez indukcję immunotolerancji (ITI), polegająca na regularnym podawaniu wysokich dawek czynnika VIII w celu „przyzwyczajenia” układu immunologicznego. Skuteczność tej metody wynosi około 60-80%, ale leczenie jest długotrwałe (miesiące, a nawet lata) i kosztowne.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j.m. = 500 j. FEIBA
Produkt leczniczy zawiera zespół czynników krzepnięcia, w tym czynnik VIII z aktywnością omijającą inhibitor, a także czynniki II, IX, X oraz aktywowany czynnik VII. Jest stosowany w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A lub B powikłaną obecnością inhibitorów odpowiednich czynników krzepnięcia. Ponadto znajduje zastosowanie u osób bez hemofilii, które mają nabyte inhibitory czynników VIII, IX i XI. Preparat jest również używany w terapii skojarzonej w celu całkowitego wyeliminowania inhibitorów czynnika VIII.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 2 500 j. (2 500 j. FEIBA), 50 j./ml
Produkt leczniczy jest zespołem czynników krzepnięcia, w skład którego wchodzą czynniki II, IX, X (głównie nieaktywowane) oraz aktywowany czynnik VII, a także śladowe ilości antygenu koagulacyjnego czynnika VIII. Preparat jest stosowany w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u osób z hemofilią A lub B powikłaną obecnością inhibitorów czynników VIII lub IX, jak również u pacjentów z nabytymi inhibitorami tych czynników. Może być także wykorzystywany razem z koncentratem czynnika VIII w celu trwałego wyeliminowania inhibitora. Produkt dostępny jest w postaci proszku do sporządzenia roztworu do wstrzykiwań.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j. (500 j. FEIBA), 50 j./ml
Produkt leczniczy zawiera zespół czynników krzepnięcia przeciw inhibitorowi czynnika VIII, w tym czynniki II, IX, X oraz aktywowany czynnik VII. Jest dostępny w formie proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A i B powikłaną obecnością inhibitorów czynników krzepnięcia. Może być również używany u osób bez hemofilii, które posiadają nabyte inhibitory czynników VIII, IX i XI.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Feiba NF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 1000 j. (1000 j. FEIBA), 50 j./ml
Produkt zawiera zespół czynników krzepnięcia, w tym czynniki II, VII, IX i X oraz przeciwciała przeciw inhibitorowi czynnika VIII. Stosowany jest w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A i B powikłaną obecnością inhibitorów czynników krzepnięcia. Wskazany jest także dla osób bez hemofilii z nabytymi inhibitorami czynników VIII, IX i XI. Preparat podaje się w postaci roztworu do wstrzykiwań po rekonstytucji liofilizowanego proszku.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna