choroba von Willebranda z niedoborem czynnika VIII
Wskazanie

Choroba von Willebranda (vWD) z niedoborem czynnika VIII to dziedziczne zaburzenie krzepnięcia krwi, charakteryzujące się nieprawidłową funkcją czynnika von Willebranda (vWF) oraz obniżoną aktywnością czynnika VIII. Jest najczęstszą wrodzoną skazą krwotoczną, występującą u około 1% populacji. W tej chorobie obserwuje się zaburzenia pierwotnej hemostazy oraz wtórnie niedobór czynnika VIII, co prowadzi do zwiększonej skłonności do krwawień.

Objawy choroby von Willebranda z niedoborem czynnika VIII obejmują skłonność do krwawień z błon śluzowych (zwłaszcza krwawienia z nosa, dziąseł), przedłużone krwawienia po skaleczeniach, nadmierne krwawienia miesięczne u kobiet, krwawienia pooperacyjne oraz krwiaki podskórne. Nasilenie objawów zależy od typu choroby (typ 1, 2 lub 3) oraz stopnia niedoboru czynnika VIII.

W leczeniu choroby von Willebranda z niedoborem czynnika VIII stosuje się przede wszystkim desmopresynę (DDAVP, np. Minirin), która zwiększa uwalnianie endogennego vWF i czynnika VIII. W cięższych przypadkach lub gdy desmopresyna jest nieskuteczna, podaje się koncentraty zawierające zarówno vWF jak i czynnik VIII, takie jak Haemate P, Wilate czy Voncento. W Polsce dostępne są również preparaty Immunate, Octanate oraz Willfact, które zawierają wysokie stężenie czynnika von Willebranda.

Największe trudności w leczeniu pacjentów z chorobą von Willebranda z niedoborem czynnika VIII to prawidłowa diagnostyka (rozróżnienie między typami choroby), indywidualizacja terapii zależnie od typu choroby oraz monitorowanie skuteczności leczenia. Problemem jest również zapewnienie odpowiedniej profilaktyki przed zabiegami operacyjnymi i dentystycznymi. U kobiet szczególnym wyzwaniem jest kontrola krwawień menstruacyjnych oraz odpowiednie postępowanie podczas ciąży i porodu, kiedy ryzyko krwawień jest zwiększone.

Dodatkowym wyzwaniem jest edukacja pacjentów w zakresie samodzielnego rozpoznawania objawów krwawienia wymagających interwencji medycznej oraz nauka podawania czynników krzepnięcia w warunkach domowych. W przypadkach ciężkich postaci choroby konieczne jest wdrożenie regularnej profilaktyki krwawień poprzez systematyczne podawanie koncentratów czynników krzepnięcia.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl