wrodzony niedobór czynnika VIII
Wskazanie
Wrodzony niedobór czynnika VIII, znany również jako hemofilia A, to rzadka choroba genetyczna dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie mężczyzn, podczas gdy kobiety są zwykle nosicielkami. Charakteryzuje się zmniejszonym poziomem lub całkowitym brakiem czynnika VIII krzepnięcia krwi, co prowadzi do zwiększonej skłonności do krwawień i przedłużonego czasu krzepnięcia.
Objawy hemofilii A zależą od stopnia niedoboru czynnika VIII. W ciężkiej postaci (aktywność czynnika VIII poniżej 1%) pacjenci doświadczają samoistnych krwawień do stawów i mięśni. W postaci umiarkowanej (aktywność 1-5%) krwawienia występują po niewielkich urazach, natomiast w postaci łagodnej (aktywność 5-40%) krwawienia pojawiają się głównie po poważniejszych urazach lub zabiegach chirurgicznych.
Leczenie wrodzonego niedoboru czynnika VIII opiera się na suplementacji brakującego czynnika. W Polsce dostępne są rekombinowane koncentraty czynnika VIII, takie jak Advate, Afstyla, Elocta, Nuwiq, Kogenate oraz preparaty osoczopochodne jak Immunate czy Octanate. Nowością w leczeniu są preparaty o przedłużonym działaniu (Elocta, Adynovate) oraz emicizumab (Hemlibra) – przeciwciało monoklonalne, które zastępuje funkcję czynnika VIII, podawane podskórnie co 1-4 tygodnie.
Największym wyzwaniem w leczeniu hemofilii A jest rozwój inhibitorów (przeciwciał) przeciwko podawanemu czynnikowi VIII, co występuje u około 20-30% pacjentów z ciężką postacią choroby. W takiej sytuacji standardowe leczenie staje się nieskuteczne i konieczne jest zastosowanie tzw. czynników omijających (NovoSeven, FEIBA) lub indukcja immunotolerancji. Dodatkowo, wyzwaniem pozostaje zapewnienie pacjentom regularnego dostępu do kosztownego leczenia oraz edukacja w zakresie profilaktyki krwawień i samodzielnego podawania czynnika.
Obecnie standardem postępowania jest profilaktyczne podawanie czynnika VIII w celu zapobiegania krwawieniom, szczególnie u dzieci, co pozwala uniknąć artropatii hemofilowej (przewlekłego uszkodzenia stawów). Nowoczesne metody leczenia, w tym terapia genowa, która jest w fazie badań klinicznych, dają nadzieję na poprawę jakości życia pacjentów z hemofilią A w przyszłości.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Immunate 500 IU FVIII/375 IU VWF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 500 j.m/fiol. (100 j.m./ml
Produkt leczniczy zawiera ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz czynnik von Willebranda, pozyskane z ludzkiego osocza. Jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosuje się go w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z wrodzonym lub nabytym niedoborem czynnika VIII oraz u pacjentów z chorobą von Willebranda, gdy inne metody leczenia są nieskuteczne lub przeciwwskazane. Preparat pomaga zwiększyć krzepliwość krwi i zapobiegać powikłaniom krwotocznym.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna -
Immunate 1000 IU FVIII/750 IU VWF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 1000 j.m/fiol. (100 j.m./ml)
Produkt zawiera ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz ludzki czynnik von Willebranda, pozyskane z osocza dawców. Jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Stosowany jest w leczeniu i profilaktyce krwawień u osób z wrodzonym lub nabytym niedoborem czynnika VIII oraz w terapii choroby von Willebranda, gdy inne metody są nieskuteczne lub przeciwwskazane. Zawiera również sód jako substancję pomocniczą.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Immunate 250 IU FVIII/190 IU VWF – Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań – 250 j.m/fiol. (50 j.m./ml)
Produkt zawiera ludzki czynnik krzepnięcia VIII oraz ludzki czynnik von Willebranda, pozyskane z osocza ludzkiego. W postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań stosowany jest w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z wrodzonym lub nabytym niedoborem czynnika VIII. Ponadto znajduje zastosowanie w leczeniu krwawień u chorych z chorobą von Willebranda, gdy inne metody leczenia są nieskuteczne lub przeciwwskazane. Produkt zawiera również sód jako substancję pomocniczą.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku