marstacimab
Marstacimab to przeciwciało monoklonalne będące inhibitorem szlaku TFPI (inhibitora szlaku czynnika tkankowego), które znajduje zastosowanie w leczeniu hemofilii A i B. Mechanizm działania leku polega na blokowaniu TFPI, co prowadzi do poprawy generacji trombiny i wzmocnienia procesu krzepnięcia u pacjentów z niedoborem czynników krzepnięcia.
W badaniach klinicznych marstacimab wykazuje obiecującą skuteczność w zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią, w tym również u pacjentów z inhibitorami czynnika VIII lub IX. Lek podawany jest w iniekcjach podskórnych, zazwyczaj w schemacie co tydzień lub co dwa tygodnie, co stanowi istotne ułatwienie dla pacjentów w porównaniu z częstszymi wstrzyknięciami standardowych czynników krzepnięcia.
Profil bezpieczeństwa marstacimab jest obecnie intensywnie badany, ze szczególnym uwzględnieniem potencjalnego ryzyka powikłań zakrzepowych, które teoretycznie mogą towarzyszyć lekom zwiększającym generację trombiny. Lek ten reprezentuje nowe podejście do leczenia hemofilii, niezależne od suplementacji brakujących czynników krzepnięcia.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Hemofilia – Zapobieganie i profilaktyka
Hemofilia, będąca dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia, charakteryzuje się niedoborem czynników VIII lub IX (poziom ≤1% w ciężkiej postaci), co prowadzi do przedłużonych krwawień, w tym spontanicznych krwawień do stawów i powikłań takich jak artropatia hemofilowa. Profilaktyka, zalecana jako standard opieki przez Światową Federację Hemofilii (WFH) od 2020 roku, polega na regularnym podawaniu czynników krzepnięcia lub nowoczesnych terapii nie-zastępczych (np. emicizumab, marstacimab, fitusiran), co znacząco redukuje roczną częstość krwawień (ABR) z ponad 40 do mniej niż 2 epizodów rocznie. Profilaktyka powinna być wdrażana jak najwcześniej, najlepiej przed 3. rokiem życia i przed drugim krwawieniem do stawu, aby zapobiec nieodwracalnym uszkodzeniom stawów i poprawić jakość życia pacjentów. Dawkowanie tradycyjnych koncentratów czynnika VIII wynosi zwykle 20-40 U/dL 2-3 razy w tygodniu, z celem utrzymania poziomu czynnika powyżej 2%, choć nowsze badania sugerują konieczność utrzymania poziomu FVIII:C nawet na poziomie 40% dla pełnej ochrony przed krwawieniami. Preparaty o przedłużonym okresie półtrwania (EHL) umożliwiają rzadsze podawanie, np. co 10 dni dla czynnika IX, co poprawia komfort terapii i przestrzeganie zaleceń.
artropatia hemofilowa, badanie prenatalne, białaczka OUN, białko fuzyjne, ciężka hemofilia, czynnik IX, czynnik VIII, emicizumab, fitusiran, Hemgenix, inhibitor czynnika krzepnięcia, koncentrat czynnika krzepnięcia, krwawienie do stawu, krwawienie śródczaszkowe, krwawienie wewnętrzne, krwotok śródczaszkowy, leczenie na żądanie, marstacimab, nabyta hemofilia A, niedobór czynnika krzepnięcia, profilaktyka hemofilii, profilaktyka pierwotna, profilaktyka trzeciorzędowa, profilaktyka wtórna, przeciwciało monoklonalne, rekombinowany czynnik krzepnięcia, Roctavian, terapia genowa, uszkodzenie stawu, wirusowe zapalenie wątroby, zaburzenie krzepnięcia krwi - Leksykon chorób i schorzeń
Hemofilia – Leczenie
Hemofilia jest dziedziczną chorobą krwotoczną charakteryzującą się niedoborem czynników krzepnięcia VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B), co prowadzi do zaburzeń hemostazy. Podstawą terapii jest dożylne podawanie koncentratów czynników krzepnięcia, z preferencją dla rekombinowanych produktów eliminujących ryzyko zakażeń wirusowych. Leczenie może być prowadzone na żądanie lub profilaktycznie, przy czym profilaktyka jest standardem u pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią, skutecznie zapobiegając uszkodzeniom stawów i poprawiając jakość życia. Nowoczesne czynniki o przedłużonym okresie półtrwania (EHL) umożliwiają rzadsze podawanie infuzji (np. czynnik VIII z okresem półtrwania 10-12 h wydłużony 1,4-4-krotnie, czynnik IX z 18-20 h do 3-5 razy dłuższego), co zmniejsza roczną liczbę infuzji o około 30% dla czynnika VIII i 60% dla czynnika IX, utrzymując wyższe poziomy minimalne czynnika (2-3% dla VIII, 5-10% dla IX).
artropatia hemofilowa, choroba krwotoczna, czynnik IX, czynnik VIII, desmopresyna, emicizumab, fitusiran, hemofilia, indukcja tolerancji immunologicznej, inhibitor czynnika krzepnięcia, inhibitor TFPI, kwas epsilon-aminokapronowy, kwas traneksamowy, leczenie na żądanie, marstacimab, ośrodek leczenia hemofilii, profilaktyka hemofilii, przeciwciało monoklonalne, rekombinowany czynnik krzepnięcia, terapia genowa, terapia RNAi, terapia zastępcza czynnikami krzepnięcia, uszczelniacz fibrynowy, uszkodzenie stawu, wektor AAV