zespoły mielodysplastyczne
Wskazanie

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa chorób hematologicznych charakteryzujących się nieefektywną hematopoezą prowadzącą do cytopenii obwodowej i ryzyka transformacji w ostrą białaczkę szpikową. Występują najczęściej u osób starszych, średni wiek diagnozy to około 70 lat. Etiologia jest zróżnicowana – MDS może być pierwotny (idiopatyczny) lub wtórny (związany z wcześniejszą chemioterapią, radioterapią lub ekspozycją na czynniki środowiskowe).

Diagnostyka opiera się na badaniu morfologii krwi obwodowej, biopsji szpiku kostnego z oceną cytogenetyczną i molekularną. Klasyfikacja WHO z 2016 roku (zrewidowana w 2022) dzieli MDS na podtypy w zależności od obecności dysplazji linii komórkowych, odsetka blastów w szpiku i zmian cytogenetycznych. Rokowanie określa się przy pomocy skali IPSS-R (Revised International Prognostic Scoring System), uwzględniającej cytogenetykę, liczbę cytopenii i odsetek blastów.

W leczeniu zespołów mielodysplastycznych w Polsce stosuje się różne strategie w zależności od grupy ryzyka. W MDS niskiego ryzyka wykorzystuje się leki stymulujące erytropoezę (Eprex, Binocrit, Mircera), czynniki stymulujące kolonie granulocytów (Neulasta, Accofil), leczenie immunosupresyjne (cyklosporyna A – Sandimmun Neoral) oraz lenalidomid (Revlimid) szczególnie w przypadkach z delecją 5q. W MDS wysokiego ryzyka stosuje się azacytydynę (Vidaza), decytabinę (Dacogen), chemioterapię intensywną oraz przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych.

Największym wyzwaniem w leczeniu MDS jest oporność na terapię i częste nawroty choroby. Pacjenci często cierpią z powodu powikłań związanych z cytopeniami, takich jak infekcje, krwawienia i zależność od przetoczeń preparatów krwi. Zależność od transfuzji prowadzi do przeładowania żelazem, co wymaga chelacji (Exjade, Deferasirox). Ponadto, starszy wiek pacjentów i towarzyszące choroby współistniejące ograniczają możliwości terapeutyczne, zwłaszcza w zakresie intensywnej chemioterapii czy przeszczepienia szpiku.

Nowe kierunki w terapii MDS obejmują inhibitory IDH (Idhifa, Tibsovo), inhibitory spliceosomu (luspatercept – Reblozyl), leki celowane molekularnie i immunoterapię. Wielospecjalistyczne podejście do pacjenta, z uwzględnieniem leczenia wspomagającego i paliatywnego, jest kluczowe dla poprawy jakości życia chorych z zespołami mielodysplastycznymi.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl