przewlekła białaczka szpikowa z chromosomem Philadelphia
Wskazanie

Przewlekła białaczka szpikowa z chromosomem Philadelphia (Ph+) to nowotwór mieloproliferacyjny charakteryzujący się obecnością translokacji t(9;22), prowadzącej do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL1, kodującego białko o zwiększonej aktywności kinazy tyrozynowej. Choroba zwykle przebiega w trzech fazach: przewlekłej, akceleracji i kryzy blastycznej, z postępującym pogorszeniem rokowania w kolejnych stadiach.

W leczeniu pierwszego rzutu przewlekłej białaczki szpikowej Ph+ stosuje się inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI). W Polsce dostępne są: imatynib (Glivec, Nibix, Meaxin, Imatinib Accord, Imatinib Teva), nilotynib (Tasigna), dazatynib (Sprycel), bosutynib (Bosulif) oraz ponatynib (Iclusig). Leki II i III generacji (nilotynib, dazatynib, bosutynib, ponatynib) charakteryzują się większą siłą działania i są stosowane w przypadku oporności lub nietolerancji imatynibu.

Największym wyzwaniem w leczeniu pacjentów z CML Ph+ jest rozwój oporności na TKI, która może wynikać z mutacji domeny kinazowej BCR-ABL1, aktywacji alternatywnych szlaków sygnałowych lub nieodpowiedniej ekspozycji na lek. Szczególnie trudna do leczenia jest mutacja T315I, na którą skuteczny jest jedynie ponatynib. Innym problemem jest nietolerancja terapii, manifestująca się działaniami niepożądanymi, takimi jak cytopenie, wysypki skórne, biegunki, retencja płynów czy kardiotoksyczność.

Monitorowanie odpowiedzi na leczenie wymaga regularnej oceny hematologicznej, cytogenetycznej i molekularnej. Osiągnięcie głębokiej odpowiedzi molekularnej (MR4.5) pozwala u wybranych pacjentów rozważyć odstawienie leczenia i obserwację w ramach tzw. remisji bez leczenia (TFR). U pacjentów z niepowodzeniem leczenia kolejnymi TKI lub w fazie zaawansowanej choroby może być konieczne rozważenie allogenicznego przeszczepienia komórek macierzystych.

Lista leków z tym wskazaniem

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl