Wskazania do stosowania leku Human Hemin Orphan Europe

Human Hemin Orphan Europe w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji o stężeniu 25 mg/ml jest produktem leczniczym zawierającym ludzką heminę jako substancję czynną. Preparat jest stosowany w ściśle określonych wskazaniach związanych z ostrymi zaburzeniami metabolizmu porfiryn.¹

Wskazania kliniczne

Produkt leczniczy Human Hemin Orphan Europe jest wskazany wyłącznie w leczeniu ostrych napadów porfirii wątrobowej. Wskazanie to obejmuje trzy główne typy porfirii wątrobowej:²

• Ostra porfiria przerywana (acute intermittent porphyria, AIP) – najczęściej występujący typ porfirii wątrobowej, charakteryzujący się ostrymi atakami bólu brzucha, objawami neuropsychiatrycznymi i zaburzeniami autonomicznymi
• Porfiria variegata (variegate porphyria, VP) – typ porfirii manifestujący się zarówno objawami skórnymi (nadwrażliwość na światło), jak i ostrymi atakami neurologicznymi
• Dziedziczna koproporfiria (hereditary coproporphyria, HCP) – rzadka postać porfirii wątrobowej z objawami podobnymi do AIP, czasami z towarzyszącymi objawami skórnymi

Charakterystyka preparatu

Human Hemin Orphan Europe jest dostarczany jako ciemno zabarwiony koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Każda ampułka o pojemności 10 ml zawiera 250 mg ludzkiej heminy.³

Po odpowiednim rozcieńczeniu (jedna ampułka 10 ml w 100 ml 0,9% roztworu NaCl), przygotowany roztwór zawiera 2273 mikrogramy ludzkiej heminy na ml. Preparat zawiera również etanol 96% (1 g / 10 ml) jako substancję pomocniczą o znanym działaniu, co należy uwzględnić przy kwalifikacji pacjentów do leczenia.⁴

Sytuacje kliniczne wymagające zastosowania preparatu

Lekarz powinien rozważyć zastosowanie produktu Human Hemin Orphan Europe w przypadku wystąpienia ostrych napadów porfirii wątrobowej, które zazwyczaj charakteryzują się następującymi objawami:⁵

• Silny ból brzucha o charakterze kolkowym
• Objawy neurologiczne (obwodowa neuropatia, porażenia, drgawki)
• Zaburzenia psychiczne (splątanie, psychoza, lęk)
• Zaburzenia autonomiczne (tachykardia, nadciśnienie, nudności, wymioty)
• Hiponatremia
• Wydalanie porfobilinogenu (PBG) i kwasu delta-aminolewulinowego (ALA) z moczem

Preparat Human Hemin Orphan Europe powinien być stosowany wyłącznie w warunkach ostrego napadu porfirii, nie jest wskazany do stosowania profilaktycznego ani w leczeniu porfirii nieostrych (np. porfiria skórna późna).⁶

Mechanizm działania w ostrych napadach porfirii

Podanie ludzkiej heminy w ostrym napadzie porfirii prowadzi do zahamowania aktywności syntazy kwasu delta-aminolewulinowego (ALA-S), enzymu regulującego początkowe etapy biosyntezy hemu w wątrobie. Efektem jest zmniejszenie produkcji i wydalania toksycznych prekursorów hemu (ALA i PBG), co prowadzi do złagodzenia objawów ostrego napadu porfirii.⁷

Ze względu na swój specyficzny mechanizm działania, Human Hemin Orphan Europe jest lekiem z wyboru w leczeniu ostrych napadów porfirii wątrobowej, szczególnie w przypadkach ciężkich napadów, nieustępujących po zastosowaniu standardowego postępowania (podawanie glukozy, leczenie objawowe).⁸