niedobór kinazy tymidynowej

Niedobór kinazy tymidynowej (TK) to rzadkie, genetycznie uwarunkowane zaburzenie metaboliczne, które prowadzi do dysfunkcji mitochondriów. Jest to choroba dziedziczona autosomalnie recesywnie, spowodowana mutacjami w genie TK2, kodującym enzym odpowiedzialny za fosforylację nukleozydów w mitochondrialnym szlaku odzysku nukleotydów.

Klinicznie niedobór kinazy tymidynowej manifestuje się najczęściej jako miopatia mitochondrialna o różnym nasileniu objawów – od ciężkiej postaci wczesnodziecięcej z szybko postępującym osłabieniem mięśni, niewydolnością oddechową i często śmiercią w pierwszych latach życia, do łagodniejszych form o późniejszym początku. Charakterystyczne objawy obejmują postępujące osłabienie mięśni proksymalnych, opadanie powiek (ptoza), oftalmoplegię, trudności w połykaniu i zaburzenia oddychania.

Diagnostyka opiera się na badaniach biochemicznych (podwyższone stężenie kinazy kreatynowej w surowicy), histopatologicznych (obecność czerwonych włókien szmatowatych w biopsji mięśnia), analizie zawartości mitochondrialnego DNA (mtDNA) wykazującej znaczące niedobory, oraz na ostatecznym potwierdzeniu genetycznym poprzez sekwencjonowanie genu TK2. Leczenie jest głównie objawowe, choć obiecujące wyniki w badaniach klinicznych pokazują terapie substytucyjne nukleozydami.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl