hipercholesterolemia pierwotna typu IIa

Hipercholesterolemia pierwotna typu IIa, znana również jako hipercholesterolemia rodzinna (FH), jest dziedzicznym zaburzeniem metabolizmu lipoprotein charakteryzującym się podwyższonym stężeniem cholesterolu całkowitego i cholesterolu LDL (lipoproteiny o niskiej gęstości) w osoczu przy prawidłowym poziomie trójglicerydów.

Zaburzenie to wynika najczęściej z mutacji w genie receptora LDL (LDLR), co prowadzi do upośledzenia wiązania i katabolizmu cząsteczek LDL. Dziedziczenie jest autosomalne dominujące, a heterozygoty wykazują stężenie cholesterolu LDL 2-3 razy wyższe od wartości prawidłowych, podczas gdy homozygoty mają nawet 6-8 razy wyższe wartości.

Klinicznie hipercholesterolemia pierwotna typu IIa objawia się przedwczesną miażdżycą tętnic, szczególnie tętnic wieńcowych, co prowadzi do wczesnego występowania choroby niedokrwiennej serca. Charakterystycznymi objawami są żółtaki ścięgien (zwłaszcza ścięgna Achillesa), żółtaki powiek (xanthelasma) oraz rąbek starczy rogówki (arcus cornealis) występujący przed 45. rokiem życia.

Diagnostyka obejmuje badania lipidogramu, badania genetyczne oraz ocenę ryzyka sercowo-naczyniowego. Leczenie polega na modyfikacji stylu życia oraz farmakoterapii, przede wszystkim przy użyciu statyn jako leku pierwszego rzutu. W przypadkach opornych na leczenie stosuje się terapię skojarzoną z ezetymibem, inhibitorami PCSK9 lub aferezę LDL.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl