hemoglobinopatie

Hemoglobinopatie to grupa dziedzicznych zaburzeń dotyczących budowy lub syntezy hemoglobiny, białka odpowiedzialnego za transport tlenu w erytrocytach. W zależności od rodzaju mutacji genetycznej, hemoglobinopatie mogą prowadzić do zmian strukturalnych cząsteczki hemoglobiny (jak w przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej) lub zaburzeń ilościowych w syntezie łańcuchów hemoglobiny (jak w talasemiach).

Najczęstsze hemoglobinopatie obejmują niedokrwistość sierpowatokrwinkową (spowodowaną mutacją w genie kodującym łańcuch β-globiny), talasemie (alfa i beta, charakteryzujące się zmniejszoną lub brakiem produkcji łańcuchów globinowych) oraz hemoglobinę C, D, E i inne warianty. Objawy kliniczne hemoglobinopatii mogą obejmować niedokrwistość hemolityczną, żółtaczkę, splenomegalię, bolesne przełomy naczyniowe oraz zwiększoną podatność na infekcje.

Diagnostyka hemoglobinopatii opiera się na badaniach hematologicznych (morfologia krwi z rozmazem), elektroforezie hemoglobiny, chromatografii wysokociśnieniowej (HPLC) oraz badaniach molekularnych DNA. Leczenie jest głównie objawowe i obejmuje suplementację kwasu foliowego, transfuzje krwi, hydroksymocznik (w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej), a w ciężkich przypadkach – przeszczepienie szpiku kostnego. Poradnictwo genetyczne jest istotnym elementem opieki nad pacjentami z hemoglobinopatiami.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl