genetycznie uwarunkowane choroby mięśni

Genetycznie uwarunkowane choroby mięśni to grupa schorzeń, w których defekty genetyczne prowadzą do dysfunkcji mięśni szkieletowych. Najczęstsze z nich to dystrofie mięśniowe, miopatie wrodzone, miopatie metaboliczne i kanałopatie mięśniowe.

Dystrofie mięśniowe charakteryzują się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. Najlepiej poznane to dystrofia mięśniowa Duchenne’a i Beckera (związane z mutacjami w genie dystrofiny), dystrofia miotoniczna (powodowana ekspansją powtórzeń trójnukleotydowych) oraz dystrofie obręczowo-kończynowe (związane z mutacjami w różnych genach, w tym kalpainy i dysferlinę).

Miopatie wrodzone to heterogenna grupa chorób z wczesnodziecięcym początkiem, charakteryzująca się strukturalnymi nieprawidłowościami w mięśniach widocznymi w badaniu histopatologicznym. Obejmują one miopatię nemalinową, miopatię central core, miopatię centronuklearną i miopatię miotubularną.

Miopatie metaboliczne wynikają z defektów enzymów uczestniczących w metabolizmie energetycznym mięśni, jak glikogenozy (choroba McArdle’a) czy lipidozy mięśniowe. Charakteryzują się nietolerancją wysiłku, kurczami mięśniowymi i mioglobinurią.

Diagnostyka obejmuje badania biochemiczne, elektromiografię, biopsję mięśnia oraz testy genetyczne. Leczenie jest głównie objawowe i wspomagające, choć dla niektórych chorób opracowano terapie genowe i farmakologiczne modyfikujące przebieg choroby.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl