Profil bezpieczeństwa leku Willfact

Willfact jest produktem leczniczym zawierającym ludzki czynnik von Willebranda (vWF), dostępnym w trzech mocach: 500 j.m., 1000 j.m. oraz 2000 j.m. Podczas terapii tym lekiem mogą wystąpić określone działania niepożądane, które personel medyczny powinien wziąć pod uwagę przy planowaniu i monitorowaniu leczenia. ¹

Profil bezpieczeństwa produktu Willfact został określony na podstawie danych z 6 badań klinicznych i jednego nieinterwencyjnego badania po wprowadzeniu leku do obrotu, a także z raportów spontanicznych. W badaniach tych preparat został podany 226 pacjentom, a całkowity okres ekspozycji wynosił 16 640 dni. ²

Klasyfikacja działań niepożądanych według częstości

Działania niepożądane zostały sklasyfikowane zgodnie z konwencją częstości występowania:

• Bardzo często – występujące z częstością ≥1/10 pacjentów
• Często – występujące z częstością ≥1/100 do <1/10 pacjentów
• Niezbyt często – występujące z częstością ≥1/1 000 do <1/100 pacjentów
• Rzadko – występujące z częstością ≥1/10 000 do <1/1 000 pacjentów
• Bardzo rzadko – występujące z częstością <1/10 000 pacjentów
• Nieznana – częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych

³

W przypadku zdarzeń niepożądanych zgłaszanych dobrowolnie po wprowadzeniu leku do obrotu, częstość określana jest jako nieznana. ⁴

Tabelaryczne zestawienie działań niepożądanych leku Willfact

* Zgłaszane w ramach doświadczeń/nadzoru po wprowadzeniu do obrotu, częstość określana zgodnie z konwencją jako nieznana.
** Terminy wyższego poziomu grupowania MedDRA.⁵

Szczegółowy opis wybranych działań niepożądanych

Reakcje nadwrażliwości i reakcje anafilaktyczne

Reakcje nadwrażliwości oraz reakcje alergiczne obserwowane są niezbyt często podczas stosowania leku Willfact. Mogą one obejmować szeroki zakres objawów takich jak: obrzęk naczynioruchowy, uczucie pieczenia i kłucia w miejscu podania wlewu, dreszcze, uderzenia gorąca, uogólniona pokrzywka, ból głowy, pokrzywka, niedociśnienie, omdlenie/ogólne złe samopoczucie, ospałość, nudności, niepokój, częstoskurcz, ucisk w klatce piersiowej, mrowienie, wymioty oraz świszczący oddech. ⁶

W niektórych przypadkach reakcje nadwrażliwości mogą przybierać postać ciężkiej reakcji anafilaktycznej, włącznie ze wstrząsem anafilaktycznym. Jest to potencjalnie zagrażający życiu stan wymagający natychmiastowej interwencji medycznej. ⁷

Powstawanie inhibitorów czynnika von Willebranda

U pacjentów z chorobą von Willebranda, szczególnie typu 3, bardzo rzadko może dojść do wytworzenia przeciwciał neutralizujących (inhibitorów) przeciwko czynnikowi von Willebranda. Obecność inhibitorów objawia się niewystarczającą odpowiedzią kliniczną na leczenie. ⁸

Istotny jest fakt, że inhibitory mogą występować w bliskim związku z reakcjami anafilaktycznymi. Z tego powodu, u pacjentów, u których wystąpiła reakcja anafilaktyczna, wskazane jest przeprowadzenie badań w kierunku obecności inhibitorów. We wszystkich takich przypadkach zaleca się kontakt ze specjalistycznym ośrodkiem leczenia hemofilii. ⁹

Zdarzenia zakrzepowo-zatorowe

Willfact to preparat czynnika von Willebranda o niskiej zawartości czynnika VIII (FVIII) (≤10 j.m./100 j.m. vWF:RCo). Pomimo tej niskiej zawartości FVIII, istnieje ryzyko wystąpienia zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, zwłaszcza u pacjentów z potwierdzonymi klinicznymi lub laboratoryjnymi czynnikami ryzyka. ¹⁰

Pacjenci z grupy ryzyka zdarzeń zakrzepowo-zatorowych wymagają szczególnego monitorowania podczas leczenia produktem Willfact. ¹¹

Reakcje w miejscu podania

Do najczęściej raportowanych działań niepożądanych (klasyfikowanych jako występujące często) należą reakcje w miejscu podania. Obejmują one reakcje w miejscu podania wlewu, zapalenie w miejscu podania wlewu oraz zapalenie w miejscu wkłucia do naczynia. ¹²

Bezpieczeństwo stosowania u dzieci i młodzieży

Bezpieczeństwo produktu Willfact zostało ocenione w populacji pediatrycznej, obejmującej 56 pacjentów poniżej 18 roku życia. Analiza tej populacji uwzględnia różne przedziały wiekowe:

• 23 pacjentów w wieku poniżej 6 lat
• 21 pacjentów w wieku 6-11 lat
• 12 pacjentów w wieku powyżej 11 lat

¹³

Profil bezpieczeństwa w populacji pediatrycznej nie wykazuje istotnych różnic w porównaniu z całkowitą populacją pacjentów.

Raportowanie podejrzewanych działań niepożądanych

Po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu istotne jest zgłaszanie podejrzewanych działań niepożądanych, gdyż umożliwia to nieprzerwane monitorowanie stosunku korzyści do ryzyka stosowania produktu leczniczego. ¹⁴

Pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane za pośrednictwem Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych:

• Adres: Al. Jerozolimskie 181C, 02-222 Warszawa
• Tel.: + 48 22 49 21 301
• Faks: + 48 22 49 21 309
• Strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl

¹⁵

Działania niepożądane można zgłaszać również bezpośrednio podmiotowi odpowiedzialnemu za wprowadzenie leku do obrotu. ¹⁶