Wskazania do stosowania leku Azculem

Azculem (azacytydyna) w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań, o stężeniu 25 mg/ml, znajduje zastosowanie w leczeniu określonych grup pacjentów z chorobami hematologicznymi. Lek ten jest dedykowany dla dorosłych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do procedury przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT).¹

Zastosowanie w zespołach mielodysplastycznych

Podstawowym wskazaniem do stosowania leku Azculem są zespoły mielodysplastyczne (MDS) o określonym profilu ryzyka. Lek jest wskazany w przypadku MDS o pośrednim-2 i wysokim ryzyku, zgodnie z klasyfikacją według Międzynarodowego Punktowego Systemu Rokowniczego (IPSS). Ta grupa pacjentów charakteryzuje się istotnym ryzykiem progresji choroby i transformacji w ostrą białaczkę szpikową.²

Leczenie przewlekłej białaczki mielomonocytowej

Kolejnym wskazaniem do stosowania preparatu Azculem jest przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML). Lek jest dedykowany specyficznej podgrupie pacjentów z CMML charakteryzującej się obecnością 10-29% blastów w szpiku kostnym, przy jednoczesnym braku cech choroby mieloproliferacyjnej. Taka podgrupa pacjentów wymaga intensywnego leczenia ze względu na zwiększone ryzyko transformacji w ostrą białaczkę.³

Zastosowanie w ostrej białaczce szpikowej

Azculem znajduje również zastosowanie w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) w dwóch specyficznych sytuacjach klinicznych:

• U pacjentów z AML charakteryzującą się obecnością 20-30% blastów w szpiku kostnym oraz współistniejącą dysplazją wieloliniową, zgodnie z kryteriami klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).⁴
• U pacjentów z AML charakteryzującą się wysoką liczbą blastów przekraczającą 30% w szpiku kostnym, zgodnie z klasyfikacją WHO.^{30% blastów w szpiku, zgodnie z klasyfikacją WHO.”>5}

Warunki stosowania azacytydyny

Azculem jest dostępny w postaci białego lub białawego liofilizowanego proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań. Każda fiolka zawiera 100 mg substancji czynnej – azacytydyny. Po rekonstytucji w 4 ml wody do wstrzykiwań otrzymuje się zawiesinę o stężeniu 25 mg azacytydyny w każdym mililitrze.⁶

Istotnym aspektem kwalifikacji pacjentów do leczenia preparatem Azculem jest brak możliwości przeprowadzenia u nich przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Terapia azacytydyną stanowi więc istotną opcję leczniczą dla pacjentów, którzy ze względu na wiek, choroby współistniejące lub inne czynniki nie mogą zostać poddani intensywnej procedurze transplantacyjnej, która jest uważana za jedyną metodę potencjalnie prowadzącą do wyleczenia w tych schorzeniach.⁷

Rekomendacje dla personelu medycznego

Lekarz prowadzący powinien rozważyć leczenie azacytydyną u pacjentów z wymienionymi powyżej rozpoznaniami, którzy nie są kandydatami do HSCT, uwzględniając następujące aspekty:

• Dokładną ocenę ryzyka w zespołach mielodysplastycznych według skali IPSS (pacjenci z pośrednim-2 i wysokim ryzykiem)
• Precyzyjne określenie odsetka blastów w szpiku kostnym oraz obecności dysplazji wieloliniowej w przypadku AML
• Wykluczenie choroby mieloproliferacyjnej w przypadku CMML z 10-29% blastów

Azacytydyna stanowi istotną opcję terapeutyczną w leczeniu wymienionych chorób hematologicznych, szczególnie w przypadku pacjentów starszych lub obciążonych chorobami współistniejącymi, u których nie można zastosować intensywnej chemioterapii ani przeprowadzić przeszczepienia komórek macierzystych.⁸