zespół rodzinnej polipowatości gruczolakowatej

Zespół rodzinnej polipowatości gruczolakowatej (FAP, ang. Familial Adenomatous Polyposis) to rzadka, dziedziczona autosomalnie dominująco choroba genetyczna, charakteryzująca się rozwojem setek do tysięcy polipów gruczolakowatych w jelicie grubym i odbytnicy. Zmiany te pojawiają się zwykle w drugiej dekadzie życia i bez interwencji niemal zawsze prowadzą do rozwoju raka jelita grubego przed 40. rokiem życia.

Przyczyną FAP są mutacje w genie APC (Adenomatous Polyposis Coli), zlokalizowanym na długim ramieniu chromosomu 5 (5q21-q22). Gen ten koduje białko APC, które jest kluczowym negatywnym regulatorem szlaku sygnałowego Wnt/β-katenina, odpowiedzialnego za kontrolę proliferacji komórek. Mutacje prowadzą do konstytutywnej aktywacji tego szlaku i niekontrolowanego podziału komórek nabłonka jelitowego.

Obraz kliniczny FAP obejmuje nie tylko polipy jelita grubego, ale również manifestacje pozajelitowe: polipy żołądka i dwunastnicy, torbiele gruczołów sebacealnych, guzy desmoidalne, kostniakomięsaki oraz przebarwienia siatkówki (CHRPE – congenital hypertrophy of retinal pigment epithelium). Wyróżnia się kilka wariantów FAP, w tym osłabioną postać (AFAP) z mniejszą liczbą polipów i późniejszym wystąpieniem raka oraz zespół Gardnera z nasilonymi manifestacjami pozajelitowymi.

Diagnostyka FAP opiera się na badaniach endoskopowych (kolonoskopia), obrazowych oraz testach genetycznych identyfikujących mutacje w genie APC. Wczesne rozpoznanie choroby ma kluczowe znaczenie dla wdrożenia odpowiedniego postępowania profilaktycznego. Leczenie obejmuje profilaktyczną kolektomię (usunięcie jelita grubego), która jest jedyną skuteczną metodą zapobiegania rozwojowi raka jelita grubego u pacjentów z FAP.

Pacjenci z FAP wymagają wielospecjalistycznej opieki i regularnych badań kontrolnych, obejmujących nie tylko przewód pokarmowy, ale również inne narządy, w których mogą wystąpić zmiany związane z chorobą. Kluczowe znaczenie ma również poradnictwo genetyczne i badania przesiewowe członków rodziny osób chorych, co umożliwia wczesną identyfikację nosicieli mutacji i wdrożenie odpowiedniego nadzoru.

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl