przeszczep macierzystych komórek krwiotwórczych
Przeszczep macierzystych komórek krwiotwórczych (HSCT – Hematopoietic Stem Cell Transplantation) to procedura medyczna polegająca na zastąpieniu uszkodzonego lub nieprawidłowo funkcjonującego układu krwiotwórczego pacjenta zdrowymi komórkami macierzystymi. Jest to metoda terapeutyczna stosowana w leczeniu wielu chorób hematologicznych, onkologicznych, immunologicznych oraz genetycznych.
Procedura HSCT może być przeprowadzona jako przeszczep autologiczny (gdzie dawcą jest sam pacjent) lub allogeniczny (gdzie dawcą jest inna osoba – spokrewniona lub niespokrewniona). Przed przeszczepem pacjent poddawany jest kondycjonowaniu, które może obejmować chemioterapię i/lub radioterapię, w celu eliminacji choroby podstawowej oraz stworzenia przestrzeni dla nowych komórek.
Główne wskazania do przeszczepu macierzystych komórek krwiotwórczych obejmują: ostre i przewlekłe białaczki, chłoniaki, szpiczaka mnogiego, zespoły mielodysplastyczne, ciężką anemię aplastyczną, niektóre pierwotne niedobory odporności oraz wybrane choroby metaboliczne. Skuteczność tej metody zależy od wielu czynników, w tym: rodzaju choroby podstawowej, wieku pacjenta, jego stanu ogólnego, stopnia zgodności HLA (w przypadku przeszczepu allogenicznego) oraz obecności chorób współistniejących.
Wśród możliwych powikłań HSCT wymienia się: infekcje, chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), zaburzenia funkcjonowania narządów wewnętrznych, wtórne nowotwory oraz nawrót choroby podstawowej. Pomimo ryzyka powikłań, przeszczep macierzystych komórek krwiotwórczych pozostaje metodą ratującą życie dla wielu pacjentów z chorobami hematologicznymi i onkologicznymi.
Powiązane wpisy
- Leksykon substancji czynnych
Pozakonazol – Wskazania do stosowania
Pozakonazol jest przeciwgrzybiczym azolem dostępnym w formie tabletek dojelitowych (100 mg), zawiesiny doustnej (40 mg/ml) oraz koncentratu do infuzji (300 mg). Wskazania obejmują leczenie inwazyjnych zakażeń grzybiczych opornych na amfoterycynę B, itrakonazol lub flukonazol, takich jak aspergiloza, fuzarioza, chromoblastomikoza, grzybniak oraz kokcydioidomikoza, a także kandydozę jamy ustnej i gardła (zawiesina doustna jako terapia pierwszego rzutu u pacjentów z ciężką postacią lub obniżoną odpornością). Pozakonazol jest również stosowany profilaktycznie u pacjentów wysokiego ryzyka, w tym z ostrą białaczką szpikową (AML), zespołem mielodysplastycznym (MDS) poddawanych chemioterapii indukującej remisję oraz u biorców przeszczepów macierzystych komórek krwiotwórczych (HSCT) z ryzykiem choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD). Oporność na wcześniejsze leczenie definiuje się jako progresję zakażenia lub brak poprawy klinicznej po minimum 7 dniach stosowania dawek terapeutycznych.
amfoterycyna B, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, chromoblastomikoza, długotrwała neutropenia, działanie przeciwgrzybicze, flukonazol, fuzarioza, indukcja remisji, inwazyjna aspergiloza, inwazyjne zakażenie grzybicze, itrakonazol, kandydoza jamy ustnej, kokcydioidomikoza, koncentrat do sporządzania roztworu, leczenie miejscowe, lek immunosupresyjny, obniżona odporność, oporność na leczenie, ostra białaczka szpikowa, pierwotna inwazyjna aspergiloza, progresja zakażenia, przeszczep macierzystych komórek krwiotwórczych, stan immunologiczny, tabletka dojelitowa, terapia przeciwgrzybicza, zawiesina doustna, zespół mielodysplastyczny - Leksykon leków
Działania niepożądane – Posaconazole Abdi 100 mg
Bezpieczeństwo stosowania pozakonazolu oceniono głównie na podstawie badań klinicznych z zastosowaniem zawiesiny doustnej oraz tabletek dojelitowych, przy czym stężenia leku w osoczu były wyższe po podaniu tabletek, co może zwiększać ryzyko działań niepożądanych. W badaniu klinicznym obejmującym 230 pacjentów z upośledzoną odpornością (m.in. z ostrą białaczką szpikową, zespołem mielodysplastycznym, po przeszczepie komórek krwiotwórczych) średni czas leczenia wynosił 28 dni, z dawkami 200 mg (u 20 pacjentów) i 300 mg/dobę (u 210 pacjentów). Profil bezpieczeństwa tabletek dojelitowych był zbliżony do zawiesiny doustnej, a najczęstsze ciężkie działania niepożądane to nudności, wymioty, biegunka, gorączka oraz podwyższone stężenie bilirubiny. Działania niepożądane klasyfikowano według częstości występowania, od bardzo często (≥ 1/10) do bardzo rzadko (< 1/10 000), obejmując szeroki zakres objawów ze strony układów krwiotwórczego, nerwowego, sercowo-naczyniowego, wątroby i innych.
afazja, bradykardia, cholestatyczne zapalenie wątroby, cholestaza, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, choroba refluksowa żołądkowo-przełykowa, częstoskurcz komorowy, encefalopatia, eozynofilia, hepatotoksyczność, hiperbilirubinemia, hiperglikemia, hipoglikemia, hipokaliemia, hipomagnezemia, koagulopatia, leukopenia, limfadenopatia, nadciśnienie płucne, nadciśnienie tętnicze, nerkowa kwasica cewkowa, neuropatia, neuropatia obwodowa, neutropenia, neutropenia po chemioterapii, niedociśnienie tętnicze, niedoczulica, niedoczynność nadnerczy, niedokrwistość, niewydolność nerek, niewydolność serca, niewydolność wątroby, nowotwór hematologiczny, ostra białaczka szpikowa, ostra niewydolność nerek, pancytopenia, parestezja, przeszczep macierzystych komórek krwiotwórczych, pseudoaldosteronizm, śródmiąższowe zapalenie nerek, śródmiąższowe zapalenie płuc, stan splątania, światłowstręt, tabletka dojelitowa, tachykardia, torsade de pointes, trombocytopenia, udar naczyniowy mózgu, zaburzenie elektrolitowe, zaburzenie psychotyczne, zakrzepica żył głębokich, zakrzepowa plamica małopłytkowa, zapalenie naczyń krwionośnych, zapalenie płuc, zapalenie trzustki, zapalenie wątroby, zatorowość płucna, zawał mięśnia sercowego, zawiesina doustna, zespół hemolityczno-mocznicowy, zespół mielodysplastyczny, zespół Stevensa-Johnsona, zespół wydłużonego QT, żółtaczka - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Ossmiq 100 mg
Preparat Ossmiq zawierający pozakonazol w dawce 100 mg w postaci tabletek dojelitowych jest wskazany do leczenia inwazyjnych zakażeń grzybiczych u dorosłych oraz dzieci powyżej 2 roku życia i masie ciała >40 kg. Szczególnie efektywny jest w terapii inwazyjnej aspergilozy, zwłaszcza w przypadkach oporności lub nietolerancji na amfoterycynę B i itrakonazol. Ponadto, Ossmiq znajduje zastosowanie w leczeniu fuzariozy, chromoblastomikozy, grzybniaka oraz kokcydioidomikozy opornych na standardowe leczenie lub u pacjentów z przeciwwskazaniami do tych leków. Oporność definiuje się jako progresję zakażenia lub brak poprawy po minimum 7 dniach terapii dawkami terapeutycznymi. Terapia wymaga precyzyjnej diagnostyki mikrobiologicznej i oceny klinicznej, a decyzja o zastosowaniu powinna uwzględniać profil toksyczności i potencjalne interakcje lekowe.
amfoterycyna B, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, chromoblastomikoza, flukonazol, fuzarioza, grzybniak, indukcja remisji, inwazyjna aspergiloza, inwazyjne zakażenie grzybicze, itrakonazol, kandydoza jamy ustnej, kokcydioidomikoza, lek przeciwgrzybiczny, neutropenia, ostra białaczka szpikowa, pozakonazol, przeszczep macierzystych komórek krwiotwórczych, tabletki dojelitowe, zawiesina doustna, zespół mielodysplastyczny