niedobór metylotransferazy tiopuryny

Niedobór metylotransferazy tiopuryny (TPMT) to genetycznie uwarunkowany stan, w którym organizm wykazuje zmniejszoną aktywność enzymu odpowiedzialnego za metabolizm leków tiopurynowych, takich jak azatiopryna, 6-merkaptopuryna i tioguanina. Enzym TPMT odgrywa kluczową rolę w inaktywacji tych leków poprzez metylację, co zapobiega gromadzeniu się ich toksycznych metabolitów.

Częstość występowania niedoboru TPMT różni się w zależności od populacji. Około 10% populacji europejskiej wykazuje umiarkowany niedobór (heterozygoty), podczas gdy około 0,3% ma całkowity niedobór enzymu (homozygoty). U pacjentów z niedoborem TPMT standardowe dawki leków tiopurynowych mogą prowadzić do poważnej mielosupresji, w tym do zagrażającej życiu leukopenii, małopłytkowości i niedokrwistości.

Przed rozpoczęciem leczenia tiopurynami zaleca się wykonanie badań genotypu TPMT lub pomiaru aktywności enzymatycznej. Pacjenci z całkowitym niedoborem TPMT wymagają znacznego zmniejszenia dawki (nawet o 90%) lub zastosowania alternatywnych leków. Osoby z umiarkowanym niedoborem zwykle wymagają redukcji dawki o 30-50%. Monitorowanie morfologii krwi podczas terapii jest szczególnie istotne u wszystkich pacjentów, niezależnie od statusu TPMT.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl