terapia mieloablacyjna
Terapia mieloablacyjna to intensywna forma leczenia wykorzystywana głównie w onkologii i hematologii, polegająca na podaniu wysokich dawek chemioterapii i/lub radioterapii w celu zniszczenia (ablacji) szpiku kostnego pacjenta. Jej głównym celem jest eliminacja komórek nowotworowych wraz z całym szpikiem kostnym, co prowadzi do głębokiej aplazji szpiku i immunosupresji.
Procedura ta jest standardowo stosowana przed przeszczepieniem komórek macierzystych (HSCT), zarówno autologicznym (z własnych komórek pacjenta), jak i allogenicznym (od dawcy). Po zniszczeniu szpiku kostnego pacjenta, przeszczepione komórki macierzyste zasiedlają opróżnioną przestrzeń szpikową i odtwarzają prawidłową hematopoezę.
Terapia mieloablacyjna znajduje zastosowanie w leczeniu różnych nowotworów hematologicznych, takich jak ostra białaczka szpikowa, ostra białaczka limfoblastyczna, chłoniaki, szpiczak mnogi oraz niektóre nowotwory lite. Ze względu na znaczną toksyczność i ryzyko powikłań, kwalifikacja pacjentów do tego typu leczenia wymaga dokładnej oceny stanu ogólnego, wieku oraz chorób współistniejących.
Do najczęstszych powikłań terapii mieloablacyjnej należą: ciężka pancytopenia, infekcje oportunistyczne, zaburzenia funkcji narządów wewnętrznych, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (w przypadku przeszczepów allogenicznych) oraz toksyczność narządowa związana z wysokimi dawkami chemioterapii. Z tego powodu procedura wymaga specjalistycznej opieki medycznej w ośrodkach transplantacyjnych.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Neuroblastoma – Rokowania, prognozy i postęp choroby
Neuroblastoma jest najczęstszym pozaczaszkowym nowotworem litym u dzieci, charakteryzującym się szerokim spektrum klinicznym od spontanicznej regresji do agresywnego przebiegu z przerzutami. Klasyfikacja pacjentów opiera się na grupach ryzyka (niski, pośredni, wysoki) uwzględniających cechy histologiczne, amplifikację MYCN, ploidię DNA, wiek, zmiany chromosomalne (w tym 11q), status różnicowania oraz stadium choroby. Wskaźniki 5-letniego przeżycia wynoszą >95% dla grupy niskiego ryzyka, 90-95% dla pośredniego oraz około 50% dla wysokiego ryzyka, a ogólny 5-letni wskaźnik przeżycia w populacji 0-14 lat to 81%. Czynniki prognostyczne obejmują wiek (lepsze rokowanie poniżej 18 miesiąca życia), stadium choroby, lokalizację guza, amplifikację MYCN (znacząco pogarszającą rokowanie, np. w badaniach w Wietnamie 5-letni OS spadł do 13,04% ± 7,02%), aberracje chromosomalne, ploidię DNA oraz odpowiedź na chemioterapię indukcyjną. Wykrywanie minimalnej choroby resztkowej (MRD) w szpiku kostnym za pomocą RT-qPCR stanowi istotny prognostyk, gdzie ≥10% infiltracji koreluje z gorszym przeżyciem (HR 1,82 dla EFS i 2,04 dla OS).
amplifikacja MYCN, biopsja płynna, chemioterapia indukcyjna, immunoterapia, infiltracja szpiku kostnego, mikrośrodowisko guza, minimalna choroba resztkowa, model wielogenowy, neuroblastoma wysokiego ryzyka, nomogram predykcyjny, ploidia DNA, przeżycie wolne od zdarzeń, spontaniczna regresja, stadium choroby, terapia mieloablacyjna, transporter noradrenaliny, uczenie maszynowe, wskaźnik przeżycia, zmiany chromosomalne - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Cyclophosphamide Accord 500 mg
Cyklofosfamid, cytostatyk alkilujący dostępny w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań/infuzji (500 mg i 1000 mg, 20 mg/mL po rekonstytucji), jest szeroko stosowany w leczeniu nowotworów hematologicznych (CLL, ALL, chłoniaki Hodgkina i nieziarnicze, szpiczak mnogi) oraz guzów litych (rak jajnika, rak piersi, mięsak Ewinga, drobnokomórkowy rak płuca, nerwiak zarodkowy). W terapii mieloablacyjnej przed przeszczepieniem szpiku kostnego stosowany jest w połączeniu z napromienianiem całego ciała (TBI) lub busulfanem w leczeniu ALL, CML i AML. Dawkowanie jest indywidualizowane, uwzględniając stan kliniczny, funkcję nerek i wątroby oraz parametry morfologii krwi.
chłoniak Hodgkina, chłoniak nieziarniczy, choroba autoimmunologiczna, cytostatyk alkilujący, drobnokomórkowy rak płuca, działanie przeciwnowotworowe, guz lity, lek immunosupresyjny, mięsak Ewinga, morfologia krwi, napromienianie całego ciała, nefropatia toczniowa, nerwiak zarodkowy, neuroblastoma, nowotwór hematologiczny, ostra białaczka limfoblastyczna, ostra białaczka szpikowa, proszek do sporządzania roztworu, przeszczep szpiku kostnego, przewlekła białaczka limfocytowa, przewlekła białaczka szpikowa, rak jajnika, rak piersi, schemat chemioterapii, szpiczak mnogi, terapia indukcyjna, terapia mieloablacyjna, terapia wspomagająca, toczeń rumieniowaty układowy, ziarnica złośliwa, ziarniniak Wegenera - Leksykon chorób i schorzeń
Neuroblastoma – Leczenie
Neuroblastoma jest najczęstszym pozaczaszkowym guzem litym u dzieci, stanowiąc około 10% nowotworów pediatrycznych i odpowiadając za 15% zgonów nowotworowych w tej grupie. Wskaźnik 5-letniego przeżycia poprawił się znacząco między 1975 a 2020 rokiem, osiągając 93% u dzieci poniżej 1 roku życia oraz 83% u dzieci w wieku 1-14 lat. Leczenie opiera się na klasyfikacji ryzyka (niskie, pośrednie, wysokie) uwzględniającej wiek, stadium, histologię, status MYCN, lokalizację guza, poziomy LDH i ferrytyny oraz odpowiedź na terapię. Pacjenci niskiego ryzyka mają 5-letnie przeżycie około 98%, pośredniego 70-90%, a wysokiego ryzyka około 62%. Terapia niskiego ryzyka obejmuje głównie chirurgię, z selektywnym zastosowaniem chemioterapii (karboplatyna, cyklofosfamid, doksorubicyna, etopozyd) i rzadko radioterapii. U niemowląt z małymi, bezobjawowymi guzami nadnerczy możliwa jest obserwacja bez interwencji.
autologiczny przeszczep komórek macierzystych, całkowite usunięcie guza, chemioterapia indukcyjna, choroba przerzutowa, dehydrogenaza mleczanowa, difluorometyloornityna, inhibitor ALK, komórki NK, leczenie podtrzymujące, lek anty-angiogenny, mutacja ALK, neuroblastoma wysokiego ryzyka, pozaczaszkowy guz lity, remisja choroby, stratyfikacja ryzyka, szczepionka przeciwnowotworowa, terapia CAR-T, terapia MIBG, terapia mieloablacyjna, wskaźnik pięcioletniego przeżycia - Leksykon leków
Wskazania do stosowania – Neupogen 960 mcg/ml (48 mln j.m./0,5 ml)
Neupogen (filgrastym) w dawce 960 µg/ml (48 mln j.m./0,5 ml) jest rekombinowanym ludzkim czynnikiem pobudzającym tworzenie kolonii granulocytów, produkowanym metodą r-DNA w E. coli. Lek jest wskazany do skracania czasu neutropenii i zmniejszania częstości gorączki neutropenicznej u pacjentów po chemioterapii cytotoksycznej (z wyłączeniem przewlekłej białaczki szpikowej i zespołów mielodysplastycznych), zarówno u dorosłych, jak i dzieci. Ponadto stosuje się go po chemioterapii mieloablacyjnej przed przeszczepieniem szpiku, w celu redukcji ciężkiej neutropenii i powikłań infekcyjnych, a także do mobilizacji komórek progenitorowych krwi obwodowej (PBPC) przed transplantacją. Długotrwała terapia jest zalecana u pacjentów z ciężką wrodzoną, cykliczną lub idiopatyczną neutropenią (ANC ≤ 0,5 × 10⁹/l) z nawracającymi zakażeniami oraz u chorych z zaawansowanym zakażeniem HIV i uporczywą neutropenią (ANC ≤ 1,0 × 10⁹/l), gdzie celem jest zmniejszenie ryzyka infekcji bakteryjnych.
bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych, białaczka szpikowa, chemioterapia cytotoksyczna, ciężka neutropenia, filgrastym, gorączka neutropeniczna, granulocyty obojętnochłonne, komórki progenitorowe krwi obwodowej, koncentrat do sporządzania roztworu, mobilizacja komórek progenitorowych, neutropenia cykliczna, neutropenia idiopatyczna, neutropenia wrodzona, nowotwór złośliwy, powikłanie infekcyjne, przeszczep komórek macierzystych, przeszczepienie szpiku kostnego, roztwór do wstrzykiwań, sorbitol, terapia mieloablacyjna, zakażenie HIV, zespół mielodysplastyczny