wrodzona sferocytoza

Wrodzona sferocytoza (WS) to genetycznie uwarunkowana choroba czerwonokrwinkowa, charakteryzująca się obecnością sferocytów (kulistych erytrocytów) we krwi obwodowej. Jest najczęstszą wrodzoną niedokrwistością hemolityczną w populacji kaukaskiej, z częstością występowania około 1:2000-1:5000 urodzeń.

Patogeneza WS związana jest z mutacjami genów kodujących białka błonowe erytrocytów: spektrynę, ankyrynę, białko 3 lub białko 4.2. Defekty te prowadzą do zaburzenia integralności błony komórkowej erytrocytów, zwiększonej utraty fragmentów błony, zmniejszenia stosunku powierzchni do objętości komórki i powstania charakterystycznych sferocytów.

Obraz kliniczny obejmuje niedokrwistość hemolityczną o różnym nasileniu, żółtaczkę, splenomegalię oraz zwiększone ryzyko kamicy żółciowej. U około 75% pacjentów obserwuje się przełomy hemolityczne, często indukowane infekcjami. Diagnostyka WS opiera się na badaniach morfologii krwi, rozmazu krwi obwodowej, badaniach oceniających stopień hemolizy oraz testach specyficznych jak test osmotycznej rezystencji erytrocytów (ORE), cytometria przepływowa z eozyną-5-maleinimidem (EMA) czy test kriohemolizy.

Leczenie WS zależy od nasilenia objawów. W przypadkach o ciężkim przebiegu standardem postępowania jest splenektomia, najczęściej po 6. roku życia, która znacząco zmniejsza hemolizę. Konieczna jest suplementacja kwasu foliowego, a w przypadku nasilonych przełomów hemolitycznych stosuje się przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych. Pacjenci wymagają regularnej kontroli ze szczególnym uwzględnieniem powikłań choroby, takich jak kamica żółciowa czy przeciążenie żelazem.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl