niedobór inhibitora C1-esterazy

Niedobór inhibitora C1-esterazy (C1-INH) to rzadka choroba genetyczna, występująca w dwóch głównych postaciach: wrodzonej (dziedziczonej autosomalnie dominująco) oraz nabytej. Klinicznie manifestuje się nawracającymi epizodami obrzęku naczynioruchowego, który może dotyczyć skóry, błon śluzowych przewodu pokarmowego oraz górnych dróg oddechowych.

Patofizjologicznie niedobór C1-INH prowadzi do niekontrolowanej aktywacji układu dopełniacza, kinin i układu krzepnięcia. Kluczowym mediatorem obrzęku jest bradykinina, której stężenie znacząco wzrasta podczas ataków. Najgroźniejszym objawem choroby jest obrzęk krtani, który nieleczony może prowadzić do niedrożności dróg oddechowych i zgonu.

Diagnostyka obejmuje oznaczenie stężenia i aktywności inhibitora C1-esterazy oraz poziomu składowej C4 dopełniacza. Leczenie ostrego ataku polega na podaniu koncentratu C1-INH, ikatybantu (antagonisty receptora bradykininowego) lub świeżo mrożonego osocza. W profilaktyce długoterminowej stosuje się androgeny (np. danazol), kwas traneksamowy lub regularne wlewy C1-INH.

Postępowanie z pacjentem z niedoborem C1-INH wymaga interdyscyplinarnego podejścia i indywidualizacji terapii. Szczególnie istotna jest edukacja pacjenta w zakresie rozpoznawania wczesnych objawów ataku oraz posiadania zestawu leków ratunkowych. Chorzy powinni również unikać czynników wyzwalających ataki, takich jak uraz, stres czy niektóre leki (np. inhibitory ACE).

Powiązane wpisy

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl