Wskazania do stosowania leku Berinert

Lek Berinert w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań jest wskazany do stosowania w zapobieganiu napadom nawracającego wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u pacjentów z niedoborem inhibitora C1-esterazy. Preparat przeznaczony jest do wstrzykiwań podskórnych (s.c.) u młodzieży i pacjentów dorosłych.¹

Charakterystyka produktu i jego zastosowanie

Berinert jest dostępny w dwóch dawkach: 2000 j.m. oraz 3000 j.m. Substancją czynną leku jest ludzki inhibitor C1-esterazy pochodzący z ludzkiego osocza. Aktywność inhibitora C1-esterazy wyrażona jest w jednostkach międzynarodowych (j.m.), które odnoszą się do aktualnych standardów WHO dotyczących produktów inhibitora C1-esterazy.²

Skład i postać farmaceutyczna

Lek ma postać białego proszku, który po rekonstytucji z przeźroczystym, bezbarwnym rozpuszczalnikiem (wodą do wstrzykiwań) tworzy roztwór do wstrzykiwań podskórnych o określonej zawartości substancji czynnej:³

Należy zwrócić uwagę, że produkt po rekonstytucji zawiera znaczącą ilość sodu – do 486 mg (około 21 mmol) na 100 ml roztworu.⁴

Kiedy stosować Berinert

Berinert należy stosować u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem wrodzonego obrzęku naczynioruchowego spowodowanego niedoborem inhibitora C1-esterazy, którzy doświadczają nawracających napadów obrzęku. Lek jest przeznaczony do długoterminowego, profilaktycznego stosowania w celu zmniejszenia częstości i nasilenia ataków HAE.⁵

Populacja docelowa

Lek może być stosowany wyłącznie u:⁶

• Młodzieży – pacjentów, którzy ukończyli okres dzieciństwa, ale jeszcze nie osiągnęli pełnej dorosłości
• Pacjentów dorosłych – osoby, które osiągnęły pełną dojrzałość fizyczną

Kluczowym elementem kwalifikacji pacjenta do leczenia jest potwierdzony laboratoryjnie niedobór inhibitora C1-esterazy, który jest główną przyczyną występowania wrodzonego obrzęku naczynioruchowego.⁷

Okoliczności kliniczne uzasadniające zastosowanie leku

Zalecenie stosowania leku Berinert przez lekarza powinno nastąpić po dokładnej ocenie stanu klinicznego pacjenta i uwzględnieniu następujących okoliczności:⁸

1. Nawracające napady HAE – pacjenci cierpiący na często powtarzające się epizody obrzęku naczynioruchowego, które istotnie wpływają na jakość życia
2. Potwierdzona diagnoza HAE – zdiagnozowany niedobór inhibitora C1-esterazy jako przyczyna objawów
3. Niewystarczająca skuteczność innych metod profilaktyki lub przeciwwskazania do ich stosowania
4. Występowanie ciężkich napadów HAE w przeszłości, szczególnie tych obejmujących górne drogi oddechowe, które mogą zagrażać życiu

Berinert jest przeznaczony do stosowania jako leczenie profilaktyczne, co oznacza, że jego celem jest zapobieganie występowaniu napadów HAE, a nie leczenie już trwających epizodów obrzęku.⁹

Znaczenie kliniczne terapii Berinert

Zastosowanie leku Berinert w profilaktyce napadów HAE ma na celu dostarczenie organizmowi brakującego inhibitora C1-esterazy, którego niedobór jest podstawową przyczyną choroby. Suplementacja tego białka pozwala na normalizację kaskady układu dopełniacza i kinin, co zapobiega niekontrolowanej aktywacji mediatorów zapalnych i rozwojowi obrzęku.¹⁰