Leki w grupie
„leki stosowane w wrodzonym obrzęku naczynioruchowym”

Leki stosowane w wrodzonym obrzęku naczynioruchowym (HAE – Hereditary Angioedema) mają na celu zapobieganie atakom obrzęku oraz leczenie ostrych epizodów. HAE jest chorobą genetyczną spowodowaną niedoborem lub dysfunkcją inhibitora C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanej aktywacji układu dopełniacza i kalikreina-kinina, skutkując obrzękiem tkanek podskórnych i podśluzówkowych.

W leczeniu HAE wyróżniamy trzy główne strategie: leczenie ostrego ataku, krótkoterminową profilaktykę przed zabiegami oraz długoterminową profilaktykę u pacjentów z częstymi atakami. Leki stosowane w ostrych atakach działają poprzez uzupełnienie niedoboru inhibitora C1 esterazy, hamowanie kalikreiny lub blokowanie receptora bradykininowego.

Do głównych grup leków stosowanych w HAE należą: koncentraty inhibitora C1 esterazy (Berinert, Cinryze), rekombinowany inhibitor C1 esterazy (Ruconest), inhibitory kalikreiny (lanadelumab – Takhzyro, berotralstat – Orladeyo), antagoniści receptora bradykininowego B2 (ikatybant – Firazyr) oraz leki antyfibrynolityczne (kwas traneksamowy – Exacyl).

W długoterminowej profilaktyce stosuje się także androgeny (danazol, stanazolol), choć ich wykorzystanie jest ograniczone ze względu na profil działań niepożądanych. Nowsze terapie obejmują przeciwciała monoklonalne przeciwko kalikreinie plazmatycznej (lanadelumab) oraz doustne inhibitory kalikreiny (berotralstat).

Największą zaletą nowoczesnych terapii HAE jest znacząca redukcja częstości, czasu trwania i nasilenia ataków, co przekłada się na poprawę jakości życia pacjentów. Leki do samodzielnego podawania (ikatybant, niektóre koncentraty C1-INH) umożliwiają szybką interwencję i większą niezależność pacjentów.

Do największych zagrożeń związanych z terapią HAE należą: ryzyko reakcji nadwrażliwości na białka zawarte w preparatach krwiopochodnych, potencjalne działania niepożądane androgenów (hepatotoksyczność, maskulinizacja u kobiet, zmiany profilu lipidowego), a także wysokie koszty terapii nowoczesnymi lekami biologicznymi, co może ograniczać ich dostępność.

W zależności od mechanizmu działania, leki stosowane w HAE możemy podzielić na: leki zastępujące inhibitor C1 esterazy (koncentraty osoczowe i rekombinowane), leki hamujące wytwarzanie bradykininy (inhibitory kalikreiny), leki blokujące działanie bradykininy (antagoniści receptora B2) oraz leki stabilizujące układ fibrynolizy (leki antyfibrynolityczne).