zaawansowany nerwiak niedojrzały
Wskazanie

Zaawansowany nerwiak niedojrzały (neuroblastoma) to złośliwy nowotwór wywodzący się z komórek układu współczulnego, najczęściej diagnozowany u dzieci poniżej 5 roku życia. Stadium zaawansowane (III i IV) charakteryzuje się obecnością przerzutów odległych, najczęściej do szpiku kostnego, kości, węzłów chłonnych, wątroby i skóry. Czynnikami niekorzystnymi rokowniczo są: wiek powyżej 18 miesięcy w momencie diagnozy, amplifikacja onkogenu MYCN oraz zaawansowanie choroby.

Leczenie zaawansowanego nerwiaka niedojrzałego wymaga podejścia wielospecjalistycznego i obejmuje chemioterapię indukcyjną, leczenie chirurgiczne, radioterapię oraz leczenie konsolidacyjne z przeszczepieniem komórek macierzystych. W Polsce stosowane są protokoły leczenia oparte na schematach europejskich. Wśród leków stosowanych w chemioterapii wymienić można: cyklofosfamid (Endoxan), doksorubicynę (Adriblastina), winkrystynę (Vincristine), etopozyd (Etoposid), cisplatynę (Cisplatin), karboplatynę (Carboplatin) oraz topotekan (Hycamtin).

W leczeniu konsolidacyjnym wykorzystuje się melfalan (Alkeran) oraz busulfan (Busilvex). W terapii podtrzymującej stosuje się izotretynoinę (Roaccutane, Izotek) oraz leki immunoterapeutyczne, takie jak dinutuksymab beta (Qarziba), który jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko gangliozydom GD2 na powierzchni komórek nerwiaka.

Największe trudności w leczeniu zaawansowanego nerwiaka niedojrzałego obejmują wysokie ryzyko nawrotu choroby (do 50% przypadków), oporność na chemioterapię oraz toksyczność intensywnego leczenia. Wyzwaniem jest również indywidualizacja terapii w zależności od profilu molekularnego guza. Późne powikłania leczenia, takie jak zaburzenia endokrynologiczne, problemy kardiologiczne czy wtórne nowotwory, stanowią istotny problem dla długoterminowych przeżyć. Kolejną trudnością jest dostępność zaawansowanych metod leczenia, jak immunoterapia, która wymaga specjalistycznych ośrodków i jest kosztowna.