małopłytkowość samoistna
Wskazanie

Małopłytkowość samoistna (pierwotna małopłytkowość immunologiczna, ITP) to autoimmunologiczne schorzenie charakteryzujące się izolowanym obniżeniem liczby płytek krwi poniżej 100 000/μl przy braku innych przyczyn małopłytkowości. Choroba występuje zarówno u dzieci, jak i dorosłych, przy czym u dzieci ma zwykle przebieg ostry i samoograniczający się, a u dorosłych najczęściej przewlekły.

W leczeniu małopłytkowości samoistnej stosuje się terapię stopniowaną. Leczenie pierwszej linii obejmuje kortykosteroidy (Encorton, Metypred, Dexaven) oraz dożylne immunoglobuliny (Kiovig, Privigen, Octagam) w przypadkach nagłych lub przed zabiegami. W drugiej linii terapeutycznej wykorzystuje się agonistów receptora trombopoetyny (romiplostym – Nplate, eltrombopag – Revolade), rytuksymab (MabThera) oraz splenektomię. W przypadkach opornych stosuje się leki immunosupresyjne, takie jak azatiopryna (Imuran), cyklofosfamid (Endoxan) czy mykofenolan mofetylu (CellCept).

Największym wyzwaniem w leczeniu ITP jest indywidualizacja terapii w zależności od nasilenia objawów, wieku pacjenta i chorób współistniejących. Trudności stwarza również przewlekły charakter choroby u dorosłych, wymagający długotrwałej terapii z ryzykiem działań niepożądanych. Szczególnie problematyczne są przypadki oporne na standardowe leczenie, gdzie konieczne jest stosowanie wielolekowych schematów. Istotnym elementem postępowania jest również edukacja pacjenta dotycząca unikania leków zwiększających ryzyko krwawień oraz monitorowanie objawów krwotocznych.

W najcięższych przypadkach, zwłaszcza przy zagrażających życiu krwawieniach, stosuje się jednocześnie kilka metod leczenia: wysokie dawki kortykosteroidów, immunoglobuliny oraz transfuzje koncentratu płytek krwi. Nowsze badania wskazują na potencjalną skuteczność inhibitorów neuropiliny-1, fostamatinibu (Tavalisse) oraz inhibitorów Bruton’s tyrosine kinase (BTK) w leczeniu opornych postaci ITP.