Leki zawierające w składzie
deferazyroks

Deferazyroks to doustny chelator żelaza, który wiąże jony żelaza w stosunku 2:1, tworząc kompleksy o wysokiej stabilności. Działa poprzez selektywne wiązanie nadmiaru żelaza i usuwanie go z organizmu, głównie z wydzielinami żółciowymi. Jest stosowany w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem w wyniku częstych transfuzji krwi u pacjentów z beta-talasemią, innymi rodzajami niedokrwistości oraz w zespołach mielodysplastycznych.

Deferazyroks jest dostępny na polskim rynku pod nazwami handlowymi takimi jak Exjade i Deferasirox Mylan. Leki te występują w formie tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej lub tabletek powlekanych, co ułatwia przyjmowanie, szczególnie w przypadku długotrwałej terapii, która jest typowa dla pacjentów wymagających chelatacji żelaza.

Największą zaletą deferazyroksu jest możliwość podawania doustnego raz na dobę, co znacząco poprawia komfort i przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów w porównaniu do innych chelatorów żelaza (np. deferoksaminy, która wymaga podawania parenteralnego). Deferazyroks wykazuje również korzystny profil farmakokinetyczny z długim okresem półtrwania, co pozwala na utrzymanie stałego stężenia leku w osoczu i efektywną chelatację żelaza przez całą dobę.

Stosowanie deferazyroksu wiąże się jednak z ryzykiem poważnych działań niepożądanych. Najważniejsze zagrożenia obejmują hepatotoksyczność z możliwością wystąpienia niewydolności wątroby, zaburzenia czynności nerek (włącznie z ostrą niewydolnością nerek), a także reakcje skórne (od łagodnych wysypek po ciężkie zespoły takie jak zespół Stevensa-Johnsona). U pacjentów leczonych deferazyroksem konieczne jest regularne monitorowanie funkcji wątroby, nerek oraz parametrów hematologicznych. Szczególną ostrożność należy zachować u pacjentów z istniejącymi wcześniej zaburzeniami czynności tych narządów.