przewlekłe obciążenie żelazem spowodowane transfuzjami krwi
Wskazanie
Przewlekłe obciążenie żelazem spowodowane transfuzjami krwi (hemosyderoza potransfuzyjna) to stan nadmiernego gromadzenia się żelaza w organizmie, występujący u pacjentów regularnie otrzymujących transfuzje krwi. Problem ten dotyczy głównie chorych z niedokrwistościami zależnymi od transfuzji, takimi jak talasemia major, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa czy zespoły mielodysplastyczne.
Każda jednostka przetoczonej krwi zawiera około 200-250 mg żelaza, a organizm ludzki nie posiada fizjologicznego mechanizmu eliminacji jego nadmiaru. W konsekwencji regularnych transfuzji dochodzi do odkładania się żelaza w wątrobie, sercu, gruczołach dokrewnych i innych narządach, co prowadzi do ich uszkodzenia. Kliniczne objawy hemosyderozy potransfuzyjnej mogą obejmować marskość wątroby, kardiomiopatię, zaburzenia endokrynologiczne (m.in. cukrzycę, niedoczynność tarczycy, hipogonadyzm) oraz zwiększoną pigmentację skóry.
W leczeniu stosuje się leki chelatujące żelazo, które wiążą nadmiar żelaza i umożliwiają jego wydalanie z organizmu. W Polsce dostępne są: deferoksamina (Desferal), deferasiroks (Exjade, Deferasirox Genthon, Deferasirox Mylan, Deferasirox Sandoz), deferypron (Ferriprox). Wybór leku zależy od nasilenia obciążenia żelazem, wieku pacjenta, chorób współistniejących oraz preferencji dotyczących drogi podania (doustnie lub parenteralnie).
Największym wyzwaniem w leczeniu pacjentów z przewlekłym obciążeniem żelazem jest zapewnienie długoterminowej współpracy chorego. Terapia chelatująca jest przewlekła, często uciążliwa i może wiązać się z działaniami niepożądanymi. Deferoksamina wymaga podawania podskórnego lub dożylnego przez 8-12 godzin dziennie, 5-7 dni w tygodniu, co znacząco obniża jakość życia pacjentów. Leki doustne (deferasiroks, deferypron) poprawiły compliance, jednak również mogą powodować działania niepożądane. Dodatkowo wyzwaniem jest monitorowanie skuteczności terapii poprzez regularne oznaczanie ferrytyny w surowicy, ocenę stężenia żelaza w wątrobie metodą MRI oraz badania funkcji narządów zagrożonych toksycznością żelaza.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Exferana – Tabletki powlekane – 90 mg
Lek zawiera deferazyroks w dawkach 90 mg, 180 mg i 360 mg oraz laktozę jednowodną jako substancję pomocniczą. Stosowany jest w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta, szczególnie u osób poddawanych częstym transfuzjom krwi. Produkt jest wskazany także u dzieci i dorosłych, u których leczenie deferoksaminą jest przeciwwskazane lub niewystarczające. Pomaga w terapii chelatującej u pacjentów z różnymi rodzajami niedokrwistości i zespołami talasemii niezależnymi od transfuzji krwi.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Deferasirox MSN – Tabletki powlekane – 90 mg
Produkt leczniczy zawiera deferazyroks w dawkach 90 mg, 180 mg i 360 mg, dostępny w postaci tabletek powlekanych. Substancja czynna jest stosowana w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta oraz innymi rodzajami niedokrwistości wymagających chelatacji żelaza. Terapia jest wskazana szczególnie u osób poddawanych częstym transfuzjom krwi lub gdy inne leczenie, takie jak deferoksamina, jest przeciwwskazane lub niewystarczające. Lek jest przeznaczony dla pacjentów od 2. roku życia, a u niektórych grup także od 6 lub 10 lat wzwyż.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku