przewlekłe obciążenie żelazem w wyniku częstych transfuzji krwi
Wskazanie
Przewlekłe obciążenie żelazem w wyniku częstych transfuzji krwi to stan, który rozwija się u pacjentów regularnie otrzymujących przetoczenia krwi w leczeniu chorób takich jak talasemia, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, zespoły mielodysplastyczne czy aplazja szpiku. Każda jednostka przetoczonej krwi zawiera około 200-250 mg żelaza, które organizm nie potrafi samodzielnie wydalić. Po 10-20 transfuzjach w organizmie może nagromadzić się nadmiar żelaza, prowadząc do uszkodzenia narządów, szczególnie wątroby, serca i gruczołów wydzielania wewnętrznego.
Diagnoza opiera się na pomiarze stężenia ferrytyny w surowicy (>1000 μg/l wskazuje na istotne obciążenie żelazem), badaniach obrazowych (rezonans magnetyczny T2* serca i wątroby) oraz okresowej ocenie funkcji narządów. Bez odpowiedniego leczenia przewlekłe obciążenie żelazem może prowadzić do marskości wątroby, zaburzeń rytmu serca, niewydolności serca, cukrzycy, niedoczynności tarczycy i innych zaburzeń endokrynologicznych.
W leczeniu stosuje się chelatory żelaza, które wiążą nadmiar żelaza i umożliwiają jego wydalanie z organizmu. W Polsce dostępne są trzy główne preparaty: deferoksaminę (Desferal), deferasiroks (Exjade, Deferasirox Mylan) oraz deferypron (Ferriprox). Desferal podawany jest w infuzji podskórnej lub dożylnej, natomiast Exjade i Ferriprox są dostępne w formie doustnej, co znacznie ułatwia stosowanie. Wybór leku zależy od stopnia obciążenia żelazem, funkcji narządów oraz preferencji pacjenta.
Największym wyzwaniem w leczeniu jest zapewnienie systematyczności terapii. Pacjenci często nie przestrzegają zaleceń ze względu na uciążliwość leczenia (szczególnie w przypadku deferoksamininy wymagającej długotrwałych infuzji) oraz działania niepożądane (problemy żołądkowo-jelitowe, wysypki skórne, zaburzenia słuchu czy wzroku). Istotnym problemem jest również monitorowanie skuteczności leczenia, co wymaga regularnych badań ferrytyny, obrazowania MRI oraz oceny funkcji narządów. Dodatkowo, terapia chelatorami żelaza wiąże się z wysokimi kosztami, co może stanowić barierę w dostępie do optymalnego leczenia.
Lista leków z tym wskazaniem
-
Exferana – Tabletki powlekane – 90 mg
Lek zawiera deferazyroks w dawkach 90 mg, 180 mg i 360 mg oraz laktozę jednowodną jako substancję pomocniczą. Stosowany jest w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta, szczególnie u osób poddawanych częstym transfuzjom krwi. Produkt jest wskazany także u dzieci i dorosłych, u których leczenie deferoksaminą jest przeciwwskazane lub niewystarczające. Pomaga w terapii chelatującej u pacjentów z różnymi rodzajami niedokrwistości i zespołami talasemii niezależnymi od transfuzji krwi.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku -
Deferasirox MSN – Tabletki powlekane – 90 mg
Produkt leczniczy zawiera deferazyroks w dawkach 90 mg, 180 mg i 360 mg, dostępny w postaci tabletek powlekanych. Substancja czynna jest stosowana w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta oraz innymi rodzajami niedokrwistości wymagających chelatacji żelaza. Terapia jest wskazana szczególnie u osób poddawanych częstym transfuzjom krwi lub gdy inne leczenie, takie jak deferoksamina, jest przeciwwskazane lub niewystarczające. Lek jest przeznaczony dla pacjentów od 2. roku życia, a u niektórych grup także od 6 lub 10 lat wzwyż.
• Wskazania do stosowania• Substancja czynna• Kategoria leku