hipokarnitynememia

Hipokarnitynememia to zaburzenie metaboliczne charakteryzujące się obniżonym poziomem karnityny we krwi. Karnityna jest związkiem aminokwasowym niezbędnym do transportu długołańcuchowych kwasów tłuszczowych do mitochondriów, gdzie ulegają one beta-oksydacji, dostarczając energii komórkom.

To schorzenie może występować w formie pierwotnej (genetycznie uwarunkowanej) lub wtórnej (nabytej). Pierwotny niedobór karnityny wynika z mutacji w genie SLC22A5 kodującym transporter karnityny OCTN2. Wtórne niedobory mogą być związane z niewydolnością nerek, zaburzeniami wątroby, niedożywieniem, długotrwałym żywieniem pozajelitowym bez suplementacji karnityny czy stosowaniem niektórych leków (np. walproinianu).

Objawy hipokarnitynemii obejmują postępujące osłabienie mięśni, kardiomiopatię, hipoglikemię, encefalopatię oraz zaburzenia czynności wątroby. Diagnostyka opiera się na oznaczeniu stężenia całkowitej i wolnej karnityny w surowicy oraz profilowaniu acylokarnityn. Leczenie polega głównie na suplementacji L-karnityny, modyfikacji diety oraz leczeniu chorób podstawowych w przypadku wtórnych niedoborów.

W praktyce klinicznej ważne jest rozważenie oznaczenia poziomu karnityny u pacjentów z niewyjaśnioną miopatią, kardiomiopatią lub nawracającymi epizodami hipoglikemii, szczególnie u dzieci. Wczesne rozpoznanie i odpowiednie leczenie mogą znacząco poprawić rokowanie i zapobiec rozwojowi ciężkich powikłań metabolicznych.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl