choroba włóknisto-torbielowata

Choroba włóknisto-torbielowata, znana również jako mukowiscydoza, to genetyczna, nieuleczalna choroba wielonarządowa, spowodowana mutacją genu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Mutacja prowadzi do zaburzenia transportu jonów chlorkowych przez błony komórkowe, co skutkuje produkcją gęstego, lepkiego śluzu w układzie oddechowym, trzustce i innych narządach.

Klinicznie choroba manifestuje się przewlekłymi infekcjami układu oddechowego, niewydolnością oddechową, niewydolnością trzustki z zaburzeniami trawienia i wchłaniania, niedrożnością jelit oraz niepłodnością męską. Diagnostyka opiera się na testach potowych, badaniach genetycznych oraz ocenie funkcji trzustki i płuc.

Leczenie mukowiscydozy jest wielokierunkowe i obejmuje fizjoterapię oddechową, mukolityki, antybiotykoterapię, enzymy trzustkowe, suplementację witamin oraz leki modyfikujące funkcję białka CFTR. W zaawansowanych przypadkach może być konieczny przeszczep płuc. Wczesne rozpoznanie i kompleksowe leczenie znacząco wydłużyło średnią długość życia pacjentów, która obecnie przekracza 40 lat w krajach rozwiniętych.

Powiązane wpisy

  1. 14.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl