Wskazania do stosowania leku Genotropin

Genotropin (somatropina) jest rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu produkowanym w komórkach bakterii Escherichia coli. Lek jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań w dwukomorowych wkładach zawierających 5,3 mg (16 j.m.) lub 12 mg (36 j.m.) somatropiny. Po rekonstytucji stężenie somatropiny wynosi odpowiednio 5,3 mg/ml lub 12 mg/ml.¹

Wskazania do stosowania u dzieci

Genotropin jest wskazany do stosowania u dzieci w następujących przypadkach:

• Zaburzenia wzrostu związane z niewystarczającym wydzielaniem hormonu wzrostu – u pacjentów pediatrycznych z potwierdzonym niedoborem endogennego hormonu wzrostu²
• Zaburzenia wzrostu w zespole Turnera – u dziewcząt z potwierdzoną diagnozą genetyczną tego zespołu, gdzie hormon wzrostu może znacząco poprawić ostateczny wzrost³
• Zaburzenia wzrostu w przewlekłej niewydolności nerek – u dzieci z upośledzoną funkcją nerek, gdzie substytucja hormonem wzrostu może przyspieszyć tempo wzrastania⁴
• Zaburzenia wzrostu u dzieci z opóźnieniem wzrastania wewnątrzmacicznego (SGA) – lek można zastosować u pacjentów spełniających następujące kryteria:
  • obecny wzrost poniżej -2,5 odchylenia standardowego (SD)
  • wzrost standaryzowany wzrostem rodziców poniżej -1 SD
  • masa i/lub długość urodzeniowa poniżej -2 SD
  • brak nadrobienia niedoboru wzrostu (wskaźnik szybkości wzrastania HV SD <0 w ciągu ostatniego roku) do wieku 4 lat lub później⁵
• Zespół Pradera-Williego – stosowany w celu zwiększenia wzrostu i poprawy budowy ciała, szczególnie poprzez zmniejszenie masy tkanki tłuszczowej. Istotne jest, aby diagnoza zespołu Pradera-Williego została potwierdzona odpowiednimi badaniami genetycznymi przed rozpoczęciem terapii⁶

Wskazania do stosowania u dorosłych

U pacjentów dorosłych Genotropin jest stosowany jako terapia zastępcza w przypadku wyraźnego niedoboru hormonu wzrostu. Wskazania obejmują dwie główne kategorie pacjentów:⁷

1. Pacjenci z niedoborem hormonu wzrostu nabytym w wieku dorosłym – ciężki niedobór hormonu wzrostu definiuje się poprzez:
   • stwierdzoną patologię podwzgórzowo-przysadkową
   • stwierdzony niedobór co najmniej jednego hormonu przysadkowego innego niż prolaktyna

   U tych pacjentów niezbędne jest przeprowadzenie jednego dynamicznego testu diagnostycznego w celu potwierdzenia lub wykluczenia niedoboru hormonu wzrostu⁸

2. Pacjenci z niedoborem hormonu wzrostu nabytym w dzieciństwie – obejmuje pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu wynikającym z:
   • przyczyn wrodzonych
   • przyczyn genetycznych
   • przyczyn nabytych
   • przyczyn idiopatycznych

   Po zakończeniu wzrastania u tych pacjentów konieczna jest ponowna ocena zdolności wydzielniczej hormonu wzrostu. Dwie ścieżki diagnostyczne:

   • U pacjentów z dużym prawdopodobieństwem przetrwałego niedoboru GH (z wrodzonej przyczyny lub niedoboru wtórnego do choroby/urazu przysadki/podwzgórza) – stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) w teście SDS <-2 po leczeniu hormonem wzrostu przez minimum 4 tygodnie jest uznawane za wystarczający dowód głębokiego niedoboru GH
   • Pozostali pacjenci wymagają zarówno testu IGF-I, jak i jednego testu stymulacji hormonu wzrostu⁹

Warunki stosowania leku Genotropin

Leczenie Genotropinem powinno być prowadzone pod ścisłym nadzorem lekarzy specjalistów z doświadczeniem w diagnostyce i leczeniu pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu. Przed rozpoczęciem terapii należy przeprowadzić szczegółową diagnostykę, aby potwierdzić obecność wskazań do zastosowania leku. Dawkowanie jest indywidualne i zależy od konkretnego wskazania, masy ciała pacjenta oraz odpowiedzi na leczenie.¹⁰

Szczególnie ważne jest, aby u pacjentów z zespołem Pradera-Williego diagnoza była potwierdzona badaniami genetycznymi, a u pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu od dzieciństwa po zakończeniu wzrastania przeprowadzić ponowną ocenę zdolności wydzielniczej hormonu wzrostu przed kontynuacją leczenia w wieku dorosłym.¹¹