repozycjonowanie leków
Repozycjonowanie leków (ang. drug repurposing) to strategia poszukiwania nowych zastosowań dla już istniejących, dopuszczonych do obrotu farmaceutyków. Metoda ta stanowi alternatywę dla tradycyjnego procesu rozwoju leków, który jest kosztowny, czasochłonny i obarczony wysokim ryzykiem niepowodzenia.
Główną zaletą repozycjonowania jest znaczne skrócenie czasu wprowadzenia leku do praktyki klinicznej oraz redukcja kosztów – znane są już bowiem profile bezpieczeństwa takich substancji, ich farmakokinetyka oraz potencjalne działania niepożądane. Szacuje się, że podejście to może skrócić proces wprowadzania leku z typowych 10-17 lat do 3-6 lat.
W praktyce repozycjonowanie może opierać się na wielu metodach, w tym na badaniach in silico (komputerowe modelowanie molekularne), analizie danych z badań klinicznych, identyfikacji nowych celów molekularnych dla znanych substancji czy obserwacjach klinicznych nieoczekiwanych efektów terapeutycznych. Przykłady udanego repozycjonowania obejmują sildenafil (pierwotnie badany w leczeniu nadciśnienia, obecnie stosowany w zaburzeniach erekcji), talidomid (stosowany obecnie w szpiczaku mnogim) czy metforminę (badaną w kontekście chorób nowotworowych).
W ostatnich latach repozycjonowanie leków zyskało na znaczeniu dzięki rozwojowi metod sztucznej inteligencji i uczenia maszynowego, które umożliwiają efektywne przeszukiwanie ogromnych baz danych w poszukiwaniu potencjalnych nowych zastosowań dla istniejących substancji leczniczych.
Powiązane wpisy
- Leksykon chorób i schorzeń
Zespół oddechowy bliskiego wschodu (mers) – Leczenie
Zespół oddechowy bliskiego wschodu (MERS), wywołany przez koronawirusa MERS-CoV, charakteryzuje się wysoką śmiertelnością na poziomie 30-40% i brakiem zatwierdzonego leczenia swoistego. Obecne postępowanie terapeutyczne opiera się na leczeniu podtrzymującym, dostosowanym do ciężkości choroby. W łagodnych przypadkach zalecana jest izolacja domowa, odpoczynek, leki przeciwgorączkowe i nawodnienie. W ciężkich przebiegach konieczna jest hospitalizacja z tlenoterapią, wentylacją mechaniczną, a w najcięższych przypadkach zastosowanie pozaustrojowej oksygenacji membranowej (ECMO). Wsparcie krążeniowe obejmuje dożylne podawanie płynów i leki wazopresyjne, a także monitorowanie funkcji nerek, wątroby i układu nerwowego oraz zapobieganie zakażeniom wtórnym.
dipeptydylopeptydaza 4, inhibitor proteazy, izolacja domowa, kontrola zakażeń, koronawirus MERS-CoV, kortykosteroid, kwas mykofenolowy, leczenie podtrzymujące, lek przeciwgorączkowy, lek wazopresyjny, lopinawir/rytonawir, makrolid, maska N95, mykofenolan mofetylu, nieinwazyjna wentylacja, osocze ozdrowieńców, pomieszczenie z ujemnym ciśnieniem, pozaustrojowa oksygenacja membranowa, przeciwciało monoklonalne, repozycjonowanie leków, suplementacja tlenem, tlenoterapia, wentylacja mechaniczna, wskaźnik śmiertelności, zakażenie wtórne, zespół oddechowy Bliskiego Wschodu - Leksykon chorób i schorzeń
Epidermolysis bullosa – Epidemiologia
Epidermolysis bullosa (EB) to heterogenna grupa rzadkich chorób genetycznych charakteryzujących się kruchością skóry i błon śluzowych, prowadzących do powstawania pęcherzy i nadżerek po minimalnych urazach mechanicznych. Epidemiologia EB wykazuje znaczne zróżnicowanie geograficzne i metodologiczne, z zapadalnością wahaącą się od około 19,6 do 67,8 przypadków na milion żywych urodzeń oraz chorobowością od 6,0 do 54,0 przypadków na milion populacji w różnych krajach. Najczęstszym podtypem jest EB simplex (EBS) stanowiący 70-92% przypadków, z zapadalnością 7,87/milion żywych urodzeń i chorobowością 6,0/milion populacji. Dystroficzne EB (DEB) stanowi 25-30% przypadków, z zapadalnością dominującej formy 2,12, a recesywnej 3,05/milion żywych urodzeń oraz chorobowością około 3,3/milion populacji. Złączeniowe EB (JEB) to około 5% przypadków, z zapadalnością 2,68/milion żywych urodzeń i chorobowością 0,49/milion populacji, natomiast zespół Kindlera (KEB) jest najrzadszy, z około 400 zgłoszonymi przypadkami na świecie. EB dotyka obie płcie i wszystkie grupy etniczne, choć obserwuje się geograficzne różnice związane z czynnikami genetycznymi i społeczno-kulturowymi, np. wysokim odsetkiem małżeństw konsanguinicznych w niektórych regionach. Śmiertelność jest najwyższa w JEB-Herlitz, gdzie niemal wszystkie niemowlęta umierają w ciągu 1-2 lat życia. U pacjentów z recesywną dystroficzną EB (RDEB) obserwuje się wysokie ryzyko rozwoju raka kolczystokomórkowego (SCC), z wystąpieniem SCC już od 16 roku życia i skumulowanym ryzykiem sięgającym do 76,1% do 35 roku życia w ciężkiej postaci RDEB-GS.
atopowe zapalenie skóry, badanie kliniczne, beremagene geperpavec, diagnostyka genetyczna, dupilumab, dystroficzne epidermolysis bullosa, epidermolysis bullosa, epidermolysis bullosa simplex, fibroblast, gentamycyna, indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste, nadżerki, poradnictwo genetyczne, przeszczep szpiku kostnego, rak kolczystokomórkowy, recesywna dystroficzna epidermolysis bullosa, repozycjonowanie leków, ryzyko zgonu, sekwencjonowanie całego eksomu, sekwencjonowanie nowej generacji, terapia genowa, terapia komórkowa, zapalenie skóry, zespół Kindlera