hipokarnitynemii

Hipokarnitynemii (hipokarnitynemia) to stan obniżonego poziomu karnityny w organizmie. Karnityna jest związkiem niezbędnym do transportu długołańcuchowych kwasów tłuszczowych do mitochondriów, gdzie zachodzi proces beta-oksydacji i produkcja energii. Niedobór karnityny może być pierwotny (uwarunkowany genetycznie) lub wtórny (nabyty).

Pierwotny niedobór karnityny występuje na skutek mutacji w genie SLC22A5, kodującym transporter karnityny OCTN2. Dziedziczony jest autosomalnie recesywnie i objawia się już w okresie niemowlęcym. Wtórny niedobór może być spowodowany niedożywieniem, chorobami nerek, wątroby, przewlekłymi chorobami metabolicznymi lub stosowaniem niektórych leków (np. walproiniany).

Objawy hipokarnitynemii to postępujące osłabienie mięśni, hipoglikemia hipoketotyczna, kardiomiopatia, zaburzenia funkcji wątroby oraz encefalopatia. U pacjentów często obserwuje się podwyższony poziom amoniaku we krwi. W badaniach laboratoryjnych stwierdza się obniżone stężenie karnityny w surowicy i tkankach.

Diagnostyka hipokarnitynemii obejmuje oznaczenie poziomu karnityny całkowitej i wolnej w surowicy, analizę profilu acylokarnityn oraz badania genetyczne. Leczenie polega na suplementacji L-karnityny, która powinna być kontynuowana przez całe życie pacjenta w przypadku pierwotnego niedoboru.

Powiązane wpisy

  1. 12.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl