mielofibroza
Wskazanie

Mielofibroza to rzadkie, przewlekłe schorzenie szpiku kostnego, należące do nowotworów mieloproliferacyjnych. Charakteryzuje się włóknieniem (zwłóknieniem) szpiku kostnego, nieprawidłowym wytwarzaniem komórek krwi oraz powiększeniem śledziony (splenomegalią). Choroba może wystąpić jako pierwotna mielofibroza lub wtórna, rozwijająca się na bazie innych chorób mieloproliferacyjnych, takich jak czerwienica prawdziwa czy nadpłytkowość samoistna.

W leczeniu mielofibrozy w Polsce stosuje się kilka grup leków. Ruksolitynib (Jakavi) jest inhibitorem kinaz JAK1/JAK2 i stanowi lek pierwszego wyboru u pacjentów z objawową splenomegalią lub objawami ogólnymi. Fedratynib (Inrebic) to kolejny inhibitor JAK2 stosowany w przypadku niepowodzenia leczenia ruksolitynibem. W leczeniu niedokrwistości stosuje się darbepoetynę alfa (Aranesp), epoetynę alfa (Eprex, Binocrit) oraz androgeny (Danazol). W przypadkach z wysoką liczbą płytek lub leukocytozą stosuje się hydroksymocznik (Hydroxycarbamid, Hydrea).

Największe trudności w leczeniu mielofibrozy wiążą się z jej heterogennym przebiegiem klinicznym oraz progresywnym charakterem. Pacjenci często cierpią z powodu uporczywych objawów ogólnych (zmęczenie, poty nocne, gorączka, utrata masy ciała), które znacząco obniżają jakość życia. Leczenie niedokrwistości, która występuje u większości chorych, stanowi istotne wyzwanie terapeutyczne. Inhibitory JAK, choć skutecznie zmniejszają rozmiary śledziony i łagodzą objawy ogólne, nie prowadzą do wyleczenia choroby. Jedyną metodą potencjalnie prowadzącą do wyleczenia pozostaje allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych, który jednak wiąże się z wysokim ryzykiem powikłań i jest dostępny tylko dla części pacjentów.

Dodatkowym wyzwaniem jest monitorowanie progresji choroby do ostrej białaczki szpikowej, która występuje u około 20% pacjentów. Ważne jest również optymalne leczenie wspomagające, obejmujące profilaktykę i leczenie powikłań zakrzepowo-zatorowych oraz infekcyjnych. Kompleksowe podejście do pacjenta z mielofibroza wymaga ścisłej współpracy specjalistów hematologii, transplantologii i medycyny paliatywnej.