genotyp i fenotyp TPMT

Tiopurynometylotransferaza (TPMT) to enzym odpowiedzialny za metabolizm leków tiopurynowych, takich jak azatiopryna, 6-merkaptopuryna i tioguanina, stosowanych w leczeniu chorób autoimmunologicznych, nowotworów i po przeszczepach narządów. Genotyp TPMT określa warianty genetyczne genu kodującego ten enzym, podczas gdy fenotyp TPMT odzwierciedla faktyczną aktywność enzymu w organizmie pacjenta.

Genotyp TPMT charakteryzuje się kilkoma wariantami allelicznymi, z których najczęstsze to TPMT*2, TPMT*3A, TPMT*3B i TPMT*3C. Obecność tych wariantów wpływa na aktywność enzymatyczną. U większości populacji (około 90%) występuje genotyp dziki (TPMT*1/*1), związany z normalną aktywnością enzymu. Około 10% osób to heterozygoty z jednym zmutowanym allelem, co skutkuje pośrednią aktywnością enzymatyczną, a około 0,3-0,5% to homozygoty z dwoma zmutowanymi allelami, u których aktywność TPMT jest skrajnie niska lub niewykrywalna.

Fenotyp TPMT dzieli pacjentów na trzy grupy: metabolizerów szybkich (normalna aktywność enzymu), pośrednich (częściowo obniżona aktywność) i wolnych (znacznie obniżona lub brak aktywności). Określenie fenotypu TPMT przed wdrożeniem terapii lekami tiopurynowymi pozwala na indywidualizację dawkowania i zmniejszenie ryzyka toksyczności. U pacjentów z obniżoną aktywnością TPMT dochodzi do kumulacji toksycznych metabolitów, co może prowadzić do ciężkiej mielosupresji, hepatotoksyczności i innych działań niepożądanych.

Zgodnie z zaleceniami towarzystw naukowych, badanie genotypu lub fenotypu TPMT przed rozpoczęciem leczenia tiopurynami powinno być standardową procedurą. U pacjentów z pośrednią aktywnością enzymu zaleca się redukcję dawki leku o 30-50%, natomiast u osób z brakiem aktywności TPMT konieczne jest znaczne zmniejszenie dawki (do 10% standardowej) lub rozważenie alternatywnej terapii.

Powiązane wpisy

  1. 15.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl