Wskazania do stosowania
Rymphysia 1000 mg

Wskazania terapeutyczne leku Rymphysia

Lek Rymphysia (dostępny w dawkach 500 mg i 1000 mg) zawierający ludzki inhibitor alfa1-proteinazy jest dedykowany do stosowania w terapii podtrzymującej u dorosłych pacjentów z ciężkim niedoborem tego enzymu. Głównym celem terapii jest spowolnienie postępu rozedmy płuc, stanowiącej istotne powikłanie tego schorzenia.¹

Potwierdzony niedobór inhibitora alfa1-proteinazy

Leczenie jest wskazane u pacjentów z potwierdzonymi genetycznie wariantami deficytu alfa1-antytrypsyny, takimi jak genotypy:

• PiZZ – najczęstszy genotyp powodujący ciężki niedobór
• PiZ (null) – genotyp z całkowitym brakiem ekspresji jednego z alleli
• Pi (null,null) – genotyp charakteryzujący się całkowitym brakiem ekspresji białka
• PiSZ – genotyp związany z umiarkowanie ciężkim niedoborem

²

Kryteria kwalifikacji pacjentów

Przed włączeniem leczenia preparatem Rymphysia należy upewnić się, że pacjent spełnia następujące kryteria:

1. Jest objęty optymalnym leczeniem farmakologicznym i niefarmakologicznym choroby podstawowej
2. Wykazuje oznaki postępującej choroby płuc, które mogą objawiać się poprzez:
   • Przewidywaną mniejszą natężoną objętość wydechową pierwszosekundową (FEV1)
   • Upośledzoną zdolność chodzenia wpływającą na codzienne funkcjonowanie
   • Zwiększoną liczbę zaostrzeń choroby w ostatnim okresie

³

Ocena kwalifikacji do leczenia

Kwalifikacja do leczenia powinna być dokonana przez fachowy personel medyczny posiadający doświadczenie w zakresie diagnostyki i terapii niedoboru inhibitora alfa1-proteinazy. Zaleca się, aby decyzję o włączeniu leczenia podejmował zespół specjalistów mających doświadczenie w prowadzeniu pacjentów z tym schorzeniem, najczęściej pulmonolodzy z doświadczeniem w leczeniu chorób związanych z niedoborem alfa1-antytrypsyny.⁴

Preparat i postać farmaceutyczna

Produkt leczniczy Rymphysia jest dostępny w dwóch dawkach:

• 500 mg – proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do infuzji (rekonstytucja z 25 ml jałowej wody do wstrzykiwań daje stężenie około 20 mg/ml)
• 1000 mg – proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do infuzji (rekonstytucja z 50 ml jałowej wody do wstrzykiwań daje stężenie około 20 mg/ml)

⁵

Proszek ma postać liofilizatu w kolorze białym lub białawym do lekko żółto-zielonego lub żółtym. Po rekonstytucji z jałową wodą do wstrzykiwań (która jest przezroczysta i bezbarwna) uzyskuje się roztwór o pH od 7,2 do 7,8.⁶

Należy zwrócić uwagę, że produkt zawiera znaczącą ilość sodu – około 108 mg na fiolkę 25 ml (postać 500 mg) oraz 216 mg na fiolkę 50 ml (postać 1000 mg), co może być istotne u pacjentów kontrolujących zawartość sodu w diecie.⁷