Leki w grupie
„leki pochodzenia ludzkiego”

Leki pochodzenia ludzkiego to preparaty farmaceutyczne oparte na białkach, enzymach i innych substancjach biologicznych pozyskiwanych z ludzkich tkanek, płynów ustrojowych lub hodowli komórkowych. Ich działanie polega na uzupełnianiu niedoborów naturalnie występujących w organizmie substancji lub modulowaniu procesów biologicznych. Charakteryzują się wysoką specyficznością działania i dobrą tolerancją, ponieważ organizm pacjenta rozpoznaje je jako własne lub bardzo podobne do własnych.

Do najważniejszych grup leków pochodzenia ludzkiego należą: czynniki krzepnięcia (np. czynnik VIII, czynnik IX, fibrynogen, kompleks protrombiny), immunoglobuliny (np. immunoglobulina anty-D, immunoglobulina anty-HBs), albuminy, hormony (np. gonadotropina kosmówkowa, hormon wzrostu), enzymy oraz produkty krwiopochodne (osocze, koncentraty krwinek).

Wśród najpopularniejszych leków pochodzenia ludzkiego dostępnych w Polsce znajdują się: Albuminum (albumina ludzka), Beriate (czynnik VIII), BeneFIX (czynnik IX), Immunoglobulina anty-D WZF (immunoglobulina anty-D), Biostate (czynnik VIII i czynnik von Willebranda), NovoSeven (rekombinowany czynnik VIIa), Octagam (immunoglobulina ludzka normalna), Genotropin (somatropina – rekombinowany ludzki hormon wzrostu).

Największą zaletą stosowania leków pochodzenia ludzkiego jest ich wysokie podobieństwo do naturalnych substancji występujących w organizmie, co przekłada się na niskie ryzyko odpowiedzi immunologicznej oraz dobrą skuteczność terapeutyczną. Pozwalają one na leczenie chorób wynikających z niedoborów określonych białek czy enzymów, często ratując życie pacjentom z hemofilią, niedoborami odporności czy innymi schorzeniami.

Największe niebezpieczeństwa związane ze stosowaniem leków pochodzenia ludzkiego to potencjalne ryzyko przeniesienia chorób zakaźnych (wirusowych, bakteryjnych, prionowych), mimo rygorystycznych procedur kontroli, a także możliwość wystąpienia reakcji alergicznych i nadwrażliwości. W niektórych przypadkach organizm pacjenta może wytworzyć przeciwciała neutralizujące, co zmniejsza skuteczność terapii.

Leki pochodzenia ludzkiego można podzielić na dwie główne podgrupy: produkty osoczopochodne (pozyskiwane z osocza dawców) oraz produkty rekombinowane (wytwarzane metodami inżynierii genetycznej z wykorzystaniem ludzkich genów). Produkty osoczopochodne, jak czynniki krzepnięcia czy immunoglobuliny, są izolowane z ludzkiego osocza. Natomiast produkty rekombinowane, jak rekombinowany hormon wzrostu czy niektóre czynniki krzepnięcia, są wytwarzane w komórkach bakteryjnych lub ssaczych po wprowadzeniu do nich ludzkiego genu kodującego dane białko. Ta druga grupa charakteryzuje się mniejszym ryzykiem transmisji patogenów, ale czasem może wykazywać nieco odmienne właściwości farmakologiczne.