Właściwości farmakodynamiczne
Betafact 1000 IU 1000 j.m./fiolkę

Właściwości farmakodynamiczne leku BETAFACT

BETAFACT jest lekiem należącym do grupy farmakoterapeutycznej środków przeciwkrwotocznych, zawierającym jako substancję czynną ludzki czynnik krzepnięcia IX (kod ATC: B02BD04). Lek dostępny jest w trzech mocach: 250 j.m./5 ml, 500 j.m./10 ml oraz 1000 j.m./20 ml, co po rekonstytucji odpowiada stężeniu 50 j.m./ml. Aktywność swoista produktu wynosi około 110 j.m./mg białka.¹

Mechanizm działania

Czynnik krzepnięcia IX jest glikoproteiną o pojedynczym łańcuchu, charakteryzującą się masą cząsteczkową w zakresie od 57 000 do 68 000 Daltonów. Jest to czynnik krzepnięcia zależny od witaminy K, syntetyzowany w wątrobie. Aktywacja czynnika IX może zachodzić na dwa sposoby:²

• W szlaku wewnątrzpochodnym – przez czynnik XIa
• W szlaku zewnątrzpochodnym – przez kompleks czynnika VII i czynnika tkankowego

Proces krzepnięcia przebiega według następującej kaskady: aktywowany czynnik IX w połączeniu z aktywowanym czynnikiem VIII aktywuje czynnik X. Aktywacja ta prowadzi do przekształcenia protrombiny w trombinę. Następnie trombina przekształca fibrynogen w fibrynę, co skutkuje formowaniem się skrzepu krwi.³

Działanie farmakodynamiczne

Hemofilia B jest chorobą dziedziczną sprzężoną z płcią, charakteryzującą się zaburzeniami krzepliwości krwi wynikającymi z obniżonego stężenia czynnika krzepnięcia IX. Konsekwencją tej patologii są obfite krwawienia do stawów, mięśni i organów wewnętrznych. Krwawienia mogą pojawiać się spontanicznie lub być następstwem urazów czy zabiegów chirurgicznych.⁴

W leczeniu zastępczym, jakim jest podawanie preparatu BETAFACT, stężenie czynnika krzepnięcia IX w organizmie pacjenta ulega podwyższeniu, co umożliwia czasową poprawę stanu klinicznego. Efekt terapeutyczny polega na zmniejszeniu skłonności do krwawień oraz łagodzeniu objawów chorobowych związanych z niedoborem czynnika IX.⁵

Stosowanie u dzieci i młodzieży

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatu BETAFACT w populacji pediatrycznej została potwierdzona w badaniach klinicznych. W jednym z badań uczestniczyło 13 dzieci poniżej 6. roku życia, z czego 10 stanowili pacjenci wcześniej nieleczeni (PUPs – Previously Untreated Patients). Mediana dawki na dzień ekspozycji w leczeniu lub zapobieganiu nieznacznym krwawieniom wynosiła od 37 do 39 j.m./kg masy ciała.⁶

Dodatkowo, w badaniu post-marketingowym obejmującym szerszy zakres wiekowy uczestniczyło:

• 11 dzieci w wieku od 6 do 12 lat
• 4 nastolatków w wieku od 12 do 18 lat
• 27 osób dorosłych w wieku od 18 do 65 lat

Warto podkreślić, że dawkowanie w grupie dzieci w wieku od 6 do 12 lat było zbliżone do dawkowania stosowanego u nastolatków i dorosłych, co wskazuje na spójny profil farmakodynamiczny leku w różnych grupach wiekowych.⁷

Charakterystyka produktu

Produkt BETAFACT jest wytwarzany z osocza pobieranego od dawców krwi ludzkiej. Proszek ma zabarwienie od białego do bladożółtego, może także przybierać postać kruchej zestalonej masy. Natomiast rozpuszczalnik dostarczany wraz z produktem jest przejrzysty i bezbarwny.⁸