Wskazania do stosowania leku Betafact

Betafact (ludzki IX czynnik krzepnięcia krwi) jest produktem leczniczym przeznaczonym do stosowania w ściśle określonych wskazaniach klinicznych. Dostępny w trzech mocach (250 j.m., 500 j.m. i 1000 j.m.), lek ten jest wytwarzany z osocza pobieranego od dawców krwi ludzkiej i stosowany w konkretnych stanach klinicznych związanych z zaburzeniami krzepnięcia krwi.¹

Podstawowe wskazania kliniczne

Lek Betafact jest wskazany wyłącznie do:

• Leczenia krwawień u pacjentów z hemofilią B – produkt skutecznie uzupełnia niedobór czynnika IX, co pozwala na przywrócenie prawidłowej hemostazy i zatrzymanie aktywnych krwawień
• Zapobiegania krwawieniom u osób z wrodzonym niedoborem czynnika IX – stosowany profilaktycznie, zmniejsza ryzyko wystąpienia samoistnych epizodów krwotocznych

²

Charakterystyka pacjentów kwalifikujących się do leczenia

Betafact powinien być stosowany wyłącznie u pacjentów z potwierdzoną diagnozą hemofilii B, zwanej również chorobą Christmasa, która jest wrodzonym zaburzeniem krzepnięcia krwi spowodowanym niedoborem lub dysfunkcją czynnika IX. Jest to rzadka choroba genetyczna dziedziczona w sposób recesywny, sprzężony z chromosomem X, występująca głównie u mężczyzn.³

Dostępne stężenia preparatu

Lek Betafact dostępny jest w trzech różnych mocach, co umożliwia dobór odpowiedniej dawki w zależności od masy ciała pacjenta, ciężkości choroby oraz aktualnej sytuacji klinicznej:

• BETAFACT 250 IU – zawiera nominalnie 250 j.m./5 ml ludzkiego IX czynnika krzepnięcia krwi
• BETAFACT 500 IU – zawiera nominalnie 500 j.m./10 ml ludzkiego IX czynnika krzepnięcia krwi
• BETAFACT 1000 IU – zawiera nominalnie 1000 j.m./20 ml ludzkiego IX czynnika krzepnięcia krwi

Po rekonstytucji (rozpuszczeniu) każda z tych postaci odpowiada stężeniu 50 j.m./ml.⁴

Określenie aktywności preparatu

Aktywność preparatu jest ściśle kontrolowana i wyrażana w jednostkach międzynarodowych (j.m.), określonych na podstawie jednostopniowego testu krzepnięcia zgodnie z wymaganiami Farmakopei Europejskiej. Aktywność swoista tego produktu leczniczego wynosi około 110 j.m./mg białka, co świadczy o wysokim stopniu oczyszczenia i koncentracji czynnika IX w preparacie.⁵

Specyficzne stany kliniczne wymagające zastosowania leku

W praktyce klinicznej lek Betafact może być zastosowany w następujących sytuacjach u pacjentów z hemofilią B:

• Leczenie doraźne (na żądanie) – stosowane w przypadku wystąpienia aktywnego krwawienia w celu jego zatrzymania
• Profilaktyka regularna – stosowana u pacjentów z ciężką postacią hemofilii B w celu zapobiegania samoistnym krwawieniom
• Profilaktyka okołozabiegowa – podawana przed planowanymi zabiegami operacyjnymi lub procedurami inwazyjnymi w celu zapewnienia prawidłowej hemostazy

⁶

Postać farmaceutyczna i sposób podania

Betafact jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Proszek ma charakterystyczne zabarwienie od białego do bladożółtego i może wyglądać jak krucha zestalona masa. Rozpuszczalnik dołączony do preparatu jest przejrzysty i bezbarwny. Po rozpuszczeniu produkt podaje się drogą dożylną.⁷

Pochodzenie i istotne składniki preparatu

Należy podkreślić, że Betafact jest produktem leczniczym wytwarzanym z osocza pobieranego od dawców krwi ludzkiej. Zawiera on również substancje pomocnicze o znanym działaniu, takie jak sód (2,6 mg/ml) oraz heparynę, co ma znaczenie przy kwalifikacji pacjentów do leczenia.⁸