zespół Smitha-Magenisa

Zespół Smitha-Magenisa (SMS) to rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się złożonym zestawem objawów fizycznych, rozwojowych i behawioralnych. Jest spowodowana delecją fragmentu chromosomu 17p11.2 lub mutacją w genie RAI1. Częstość występowania szacuje się na 1:15 000-25 000 urodzeń.

Klinicznie zespół manifestuje się niepełnosprawnością intelektualną, opóźnieniem rozwoju, charakterystycznymi cechami dysmorficznymi twarzy (szeroka twarz, skośne szpary powiekowe, prognatyzm), niskim wzrostem oraz wadami wrodzonymi różnych narządów, najczęściej serca. Pacjenci wykazują także specyficzne zaburzenia zachowania, w tym agresję, autodestrukcję, zaburzenia snu z odwróconym rytmem dobowym melatoniny.

Diagnostyka opiera się na badaniach cytogenetycznych (FISH, array CGH) identyfikujących delecję 17p11.2 lub sekwencjonowaniu genu RAI1. Leczenie jest objawowe i wymaga multidyscyplinarnego podejścia obejmującego terapię behawioralną, logopedyczną, zajęciową oraz farmakoterapię zaburzeń snu (melatonina) i zaburzeń zachowania. Pacjenci wymagają stałej opieki przez całe życie.

Powiązane wpisy

  1. 11.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl