zespół Aarskoga

Zespół Aarskoga (dysplazja twarzowo-płciowa) to rzadkie zaburzenie genetyczne związane z chromosomem X, charakteryzujące się charakterystycznymi zmianami w obrębie twarzy, narządów płciowych oraz układu szkieletowego. Choroba występuje głównie u chłopców, choć znane są również przypadki u dziewczynek, zazwyczaj z łagodniejszymi objawami.

Typowe cechy fenotypowe zespołu Aarskoga obejmują: hiperteloryzm (zwiększony odstęp między oczami), krótki nos z szeroką podstawą, „ptasią” twarz, płetwiastą szyję, przepuklinę pępkową lub pachwinową, kryptorchidyzm (wnętrostwo), oraz charakterystyczne anomalie dłoni i stóp. Pacjenci często mają niski wzrost i opóźniony rozwój motoryczny.

Za zespół Aarskoga odpowiedzialne są mutacje w genie FGD1 zlokalizowanym na chromosomie X (Xp11.21), który koduje białko aktywujące GTPazę CDC42, istotne w procesach embriogenezy i rozwoju szkieletu. Diagnostyka opiera się na charakterystycznym fenotypie i może być potwierdzona badaniami genetycznymi.

Leczenie zespołu Aarskoga jest objawowe i wymaga interdyscyplinarnego podejścia. Może obejmować korekcję chirurgiczną przepuklin, leczenie wnętrostwa, wsparcie rozwojowe oraz, w niektórych przypadkach, terapię hormonem wzrostu. Pomimo licznych anomalii, większość pacjentów ma prawidłową inteligencję i dobre rokowanie, osiągając normalną długość życia.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl