worasidenib

Worasidenib to inhibitor zmutowanej dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1), stosowany w leczeniu niektórych nowotworów hematologicznych i guzów litych. Lek ten został zaprojektowany do blokowania nieprawidłowej aktywności enzymu IDH1 z mutacją R132, która prowadzi do nadprodukcji onkometabolitu 2-hydroksyglutaranu (2-HG), hamującego różnicowanie komórek i sprzyjającego onkogenezie.

Worasidenib wykazuje skuteczność w leczeniu opornej/nawrotowej ostrej białaczki szpikowej (AML) z mutacją IDH1, gdzie przyczynia się do redukcji poziomu 2-HG, indukcji różnicowania komórek białaczkowych i uzyskania remisji hematologicznej. Lek ten jest również badany w kontekście glejaków o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH1, gdzie może opóźniać progresję choroby.

Profil bezpieczeństwa worasidenibu obejmuje potencjalne działania niepożądane, takie jak zespół różnicowania, wydłużenie odstępu QTc, zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych oraz zaburzenia hematologiczne. Skuteczność terapeutyczna leku zależy od precyzyjnej identyfikacji mutacji IDH1 w komórkach nowotworowych, co podkreśla znaczenie diagnostyki molekularnej w kwalifikacji pacjentów do leczenia.

Powiązane wpisy

  1. 18.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl