cystationinuria

Cystationinuria to rzadkie, dziedziczne zaburzenie metaboliczne charakteryzujące się zwiększonym wydalaniem cystationiny z moczem. Wynika ono z niedoboru enzymu cystationazy (γ-cystationazy), który w normalnych warunkach przekształca cystationinę do cysteiny i α-ketobutynianu w szlaku transsulfuracji.

Choroba dziedziczy się w sposób autosomalny recesywny. Większość pacjentów pozostaje bezobjawowa, a cystationinuria jest często wykrywana przypadkowo podczas badań przesiewowych noworodków lub badań metabolicznych. W niektórych przypadkach może występować opóźnienie rozwoju neurologicznego, niepełnosprawność intelektualna czy zaburzenia układu nerwowego, choć związek przyczynowo-skutkowy nie jest jednoznacznie ustalony.

Diagnostyka opiera się na wykryciu podwyższonego poziomu cystationiny w moczu i osoczu za pomocą chromatografii lub spektrometrii mas. W przeciwieństwie do innych aminoacydurii, cystationinuria nie wymaga zazwyczaj specyficznego leczenia. Postępowanie koncentruje się głównie na monitorowaniu pacjentów i zapobieganiu ewentualnym powikłaniom neurologicznym.

Powiązane wpisy

  1. 10.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl