Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania produktu Norditropin SimpleXx 10 mg/1,5 ml

Podczas leczenia somatropiną (Norditropin SimpleXx) należy zwrócić szczególną uwagę na identyfikowalność biologicznego produktu leczniczego. W dokumentacji pacjenta należy czytelnie zapisać nazwę i numer serii podawanego preparatu, co umożliwi właściwą identyfikację w przypadku wystąpienia działań niepożądanych lub innych zdarzeń związanych z terapią. ¹

Wymagania dotyczące nadzoru medycznego

Pacjenci pediatryczni otrzymujący somatropinę wymagają regularnych badań kontrolnych przeprowadzanych przez lekarza specjalistę. Leczenie powinno być prowadzone wyłącznie przez lekarzy z dużym doświadczeniem w zakresie terapii niedoboru hormonu wzrostu. Te same wymagania dotyczą również pacjentów z zespołem Turnera, przewlekłą chorobą nerek, niedoborem długości ciała po urodzeniu (SGA) oraz zespołem Noonan. ²

Należy podkreślić, że dane dotyczące wzrostu dorosłych leczonych w dzieciństwie produktem Norditropin z powodu zespołu Noonan są ograniczone, natomiast w przypadku przewlekłej choroby nerek takie dane nie są dostępne. ³

Zalecana maksymalna dawka dobowa nie powinna być przekraczana pod żadnym pozorem. ⁴

Szczególne grupy pacjentów pediatrycznych wymagające dodatkowej uwagi

Pacjenci z zespołem Pradera-Williego

Należy zachować szczególną ostrożność przy rozpoczynaniu leczenia somatropiną u dzieci z zespołem Pradera-Williego. Odnotowano przypadki nagłego zgonu po rozpoczęciu terapii u tych pacjentów, szczególnie gdy występowały następujące czynniki ryzyka:

• Otyłość znacznego stopnia ⁵
• Epizody niedrożności górnych dróg oddechowych ⁶
• Okresowe bezdechy nocne ⁷
• Niezidentyfikowane zakażenia układu oddechowego ⁸

Dzieci z niedoborem długości ciała po urodzeniu (SGA)

U dzieci z niedoborem długości ciała po urodzeniu (SGA), przed rozpoczęciem leczenia należy dokładnie rozważyć inne, medyczne lub wynikające z zastosowanych terapii, przyczyny zaburzenia wzrostu. ⁹

Doświadczenie kliniczne z rozpoczęciem stosowania leku u dzieci z niedoborem długości ciała po urodzeniu (SGA) w okresie dojrzewania płciowego jest ograniczone. Z tego powodu nie zaleca się rozpoczynania leczenia w okresie dojrzewania płciowego. Również doświadczenie dotyczące stosowania leku u pacjentów z zespołem Silver-Russella jest ograniczone. ¹⁰

Należy pamiętać, że zwiększenie tempa wzrostu dzieci z niedoborem długości ciała po urodzeniu (SGA) uzyskane po zastosowaniu somatropiny może zostać zatrzymane, jeżeli leczenie zostanie przerwane przed zakończeniem procesu wzrastania. ¹¹

Pacjentki z zespołem Turnera

U pacjentek z zespołem Turnera leczonych somatropiną zaleca się regularne kontrolowanie długości rąk i stóp. W przypadku zaobserwowania ich nadmiernego wzrostu konieczne jest rozważenie zmniejszenia dawki. ¹²

U dziewczynek z zespołem Turnera występuje zwiększone ryzyko wystąpienia zapalenia ucha środkowego, dlatego zaleca się przeprowadzenie badania otologicznego przynajmniej raz w roku w celu wczesnego wykrycia i leczenia ewentualnych zaburzeń słuchu. ¹³

Dzieci z przewlekłą chorobą nerek

Dawkowanie u dzieci z przewlekłą chorobą nerek wymaga indywidualnego dostosowania do odpowiedzi pacjenta na leczenie. ¹⁴

Przed rozpoczęciem terapii somatropiną konieczna jest dokładna ocena zaburzeń wzrostu, obejmująca co najmniej jednoroczną obserwację wzrostu w okresie optymalnego leczenia choroby nerek. ¹⁵

Pacjentów z mocznicą przyjmujących somatropinę należy leczyć zachowawczo z zastosowaniem standardowych produktów leczniczych, a w razie konieczności dializować. ¹⁶

U pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek, obniżenie wydolności nerek jest naturalną konsekwencją choroby. Jednak dla zachowania należytej ostrożności podczas leczenia somatropiną, należy regularnie kontrolować czynność nerek, aby wykryć nadmierne zmniejszenie lub zwiększenie wskaźnika przesączania kłębuszkowego (co mogłoby wskazywać na hiperfiltrację). ¹⁷

Powikłania i monitorowanie podczas leczenia

Skolioza

Skolioza występuje częściej u niektórych grup pacjentów leczonych somatropiną, na przykład u pacjentów z zespołem Turnera i zespołem Noonan. Ponadto, w czasie szybkiego wzrostu u każdego dziecka może dojść do wystąpienia skoliozy. ¹⁸

Należy podkreślić, że leczenie somatropiną nie powoduje zwiększenia częstości występowania lub nasilenia skoliozy. Niemniej jednak, w czasie całego okresu leczenia należy monitorować objawy skoliozy. ¹⁹

Metabolizm węglowodanów

Somatropina ma istotny wpływ na metabolizm węglowodanów, dlatego też szczególnej uwagi wymagają pacjenci, u których występują objawy mogące świadczyć o nieprawidłowej tolerancji glukozy. ²⁰

U dzieci z zespołem Turnera i niedoborem długości ciała po urodzeniu (SGA), przed rozpoczęciem leczenia zaleca się oznaczenie stężenia insuliny i glukozy na czczo. Po rozpoczęciu leczenia badania te należy powtarzać raz w roku. ²¹

U pacjentów ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia cukrzycy należy wykonać doustny test tolerancji glukozy. Do grupy podwyższonego ryzyka zaliczamy pacjentów z:

• Dodatnim wywiadem rodzinnym w kierunku cukrzycy ²²
• Otyłością ²³
• Ciężką opornością na insulinę ²⁴
• Rogowaceniem ciemnym (acanthosis nigricans) ²⁵

W przypadku wystąpienia jawnej cukrzycy nie powinno się stosować somatropiny. ²⁶

Monitorowanie IGF-1

U dzieci z zespołem Turnera i niedoborem długości ciała po urodzeniu (SGA) zaleca się oznaczenie stężenia insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) przed rozpoczęciem leczenia, a w przypadku jego kontynuacji badanie należy powtarzać dwa razy w roku. ²⁷

Jeżeli w powtarzanych pomiarach stężenie IGF-1 przekracza +2 SD w odniesieniu do wieku i stopnia dojrzałości płciowej, należy zmniejszyć dawkę w celu osiągnięcia prawidłowego stężenia IGF-1. ²⁸