CML Ph+ w fazie przewlekłej

CML Ph+ w fazie przewlekłej odnosi się do przewlekłej białaczki szpikowej (Chronic Myeloid Leukemia – CML) z obecnością chromosomu Philadelphia (Ph+), znajdującej się w początkowej, przewlekłej fazie choroby. Chromosom Philadelphia powstaje w wyniku translokacji t(9;22), prowadzącej do powstania genu fuzyjnego BCR-ABL1, kodującego kinazę tyrozynową o konstytutywnej aktywności.

Faza przewlekła CML charakteryzuje się najlepszym rokowaniem spośród wszystkich stadiów choroby i trwa zwykle 3-5 lat bez leczenia. W obrazie klinicznym dominują: zmęczenie, utrata masy ciała, dyskomfort w lewym podżebrzu z powodu splenomegalii oraz leukocytoza z przesunięciem w lewo w rozmazie krwi obwodowej. W szpiku kostnym obserwuje się hiperplazję układu granulocytowego z zachowanym dojrzewaniem.

Standardem leczenia pierwszej linii CML Ph+ w fazie przewlekłej są inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI), przede wszystkim imatynib, nilotynib, dasatynib lub bosutynib. Terapia TKI zrewolucjonizowała leczenie CML, przekształcając ją z choroby śmiertelnej w przewlekłą, dobrze kontrolowaną farmakologicznie. Odpowiedź na leczenie monitoruje się poprzez regularne badania cytogenetyczne oraz molekularne oznaczanie transkryptu BCR-ABL1.

Kluczowym celem terapeutycznym jest uzyskanie całkowitej odpowiedzi molekularnej (CMR) lub głębokiej odpowiedzi molekularnej (DMR), co wiąże się z doskonałym rokowaniem długoterminowym. U wybranych pacjentów z długotrwałą głęboką odpowiedzią molekularną można rozważyć zaprzestanie leczenia TKI pod ścisłą kontrolą, co określa się jako strategię leczenia wolnego od terapii (TFR).

Powiązane wpisy

  1. 09.04.2026
  2. www.leksykon.com.pl